RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals Inc. 是一家後期生物製藥公司，專注於開發罕見且嚴重的兒科疾病基因療法。該公司的產品線包括用於唐氏症的 RP-A501、用於范可尼氏貧血的 RP-L102、用於白血球黏附缺乏症的 RP-L201、用於丙酮酸激酶缺乏症的 RP-L301，以及用於嬰兒惡性骨硬化症的 RP-L401。公司有一個可報告的業務部門，與其基因療法的研發及商業化準備相關。