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決策級臨床試驗登錄異動
Rocket Pharmaceuticals：FDA 同意 RP-A501 治療 Danon 氏症的 12 名患者關鍵性第 2 期試驗
FDA 確認關鍵性療效族群為 12 名患者，包含修改方案後前三名接受治療的患者，並核准 12 個月共同主要終點以支持加速核准。該機構亦同意以商業級產品繼續以重新校準的 3.8 × 10¹³ GC/kg 劑量進行收案與給藥。Rocket 現已明確可於 2027 年年中完成關鍵性試驗的路徑。
關鍵事實
來源摘錄
Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 同意完成 RP-A501 治療 Danon 氏症關鍵性第 2 期試驗之路徑 Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 同意完成 RP-A501 治療 Danon 氏症關鍵性第 2 期試驗之路徑 Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 同意完成 RP-A501 治療 Danon 氏症關鍵性第 2 期試驗之路徑 FDA 確認關鍵性療效族群為 12 名患者，包含修改方案後前三名接受治療的患者 FDA 審查初步安全性資料，支持在修改方案下繼續收案與給藥 FDA 確認已確立的 12 個月共同主要終點，旨在支持潛在加速核准 Danon 氏症全面計畫網路研討會預計於 2026 年 10 月 6 日美國東部時間下午 4 時 30 分舉行 Rocket Pharmaceuticals, Inc.