原始出處紀錄
決策級主要結果 (Topline)
FULC：PIONEER SCD 試驗中 Pociredir 20 mg 組別於第 6 週 HbF 上升 9.9%
Fulcrum 公布 pociredir 用於鐮狀細胞病之 Phase 1b PIONEER 試驗 20 mg 組別初步結果，顯示明確劑量反應，平均絕對 HbF 於第 6 週上升 9.9%，相較 12 mg 組別為 5.6%。58% 患者於第 6 週 HbF ≥20%，且於第 12 週觀察到 >3.75 倍 HbF 誘導。Pociredir 整體耐受性良好，無治療相關嚴重不良事件。
關鍵事實
- 申報時間
- 2025年12月8日 上午11:32
- 事件
- 主要結果 (Topline)
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- N
- 12
- 劑量
- 20 mg
- 基線 hbf 平均值
- 7.1%
- 基線 hbf 中位數
- 7.3%
來源摘錄
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics 於第 67 屆美國血液學會年會公布 pociredir 用於鐮狀細胞病之 Phase 1b PIONEER 試驗 20 mg 劑量組別正面初步結果 ― 觀察到明確劑量反應，於第 6 週時間點 HbF 誘導強勁且具臨床意義（n=12）：20 mg 組別平均絕對 HbF 於第 6 週上升 9.9%（相較 12 mg 組別第 6 週為 5.6%）；20 mg 組別 12 名患者中有 7 名（58%）達到絕對 HbF 水平 ≥20% ― ― 20 mg 組別於 2025 年 11 月 11 日數據截止時已完成第 12 週訪視之患者（n=6），HbF 平均誘導 >3.75 倍，相較 12 mg 組別第 12 週為 2.4 倍誘導 ― ―