pociredir · Fulcrum (FULC)

FULCFulcrum

Fulcrum Therapeutics Inc 是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於為基因定義的罕見疾病開發小分子藥物。其產品候選藥物 Pociredir 是一種口服小分子藥物，旨在誘導胎兒血紅蛋白 (HbF)，目前正處於鐮狀細胞疾病 (SCD) 的臨床開發階段。該公司已完成對 Pociredir 在成人 SCD 患者中進行的 1b 期 PIONEER 試驗的給藥，並報告了臨床數據，顯示出臨床相關的 HbF 誘導以及溶血和貧血標記物的改善。該公司還建立了一個臨床階段和臨床前項目管線，旨在針對罕見遺傳疾病的根本原因…