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Fulcrum Therapeutics Inc 是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於為基因定義的罕見疾病開發小分子藥物。其產品候選藥物 Pociredir 是一種口服小分子藥物,旨在誘導胎兒血紅蛋白 (HbF),目前正處於鐮狀細胞疾病 (SCD) 的臨床開發階段。該公司已完成對 Pociredir 在成人 SCD 患者中進行的 1b 期 PIONEER 試驗的給藥,並報告了臨床數據,顯示出臨床相關的 HbF 誘導以及溶血和貧血標記物的改善。該公司還建立了一個臨床階段和臨床前項目管線,旨在針對罕見遺傳疾病的根本原因。
在冊資產: pociredir
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FULC:Pociredir 20 mg 組別資料更新預計於 2026 年第一季發布
Fulcrum 宣布,PIONEER 試驗 1b 期 20 mg 組別的更新結果將於 2026 年第一季發布。公司亦計劃於 2026 年上半年與 FDA 舉行二期結束會議,並於 2026 年下半年啟動下一項研究。
FULC:PIONEER SCD 試驗中 Pociredir 20 mg 組別於第 6 週 HbF 上升 9.9%
Fulcrum 公布 pociredir 用於鐮狀細胞病之 Phase 1b PIONEER 試驗 20 mg 組別初步結果,顯示明確劑量反應,平均絕對 HbF 於第 6 週上升 9.9%,相較 12 mg 組別為 5.6%。58% 患者於第 6 週 HbF ≥20%,且於第 12 週觀察到 >3.75 倍 HbF 誘導。Pociredir 整體耐受性良好,無治療相關嚴重不良事件。
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