原始出處紀錄
決策級主要結果 (Topline)
Mirum 報告 PROGRESS 世代 2 zilurgisertib 在兒童型 FOP 的正面頂線結果
PROGRESS 世代 2 在第 24 週達到其療效終點，顯示 zilurgisertib 將總 HO 病灶體積減少 8.09 cm³（相較於安慰劑 +9.14 cm³），在所有接受治療的患者中預防新 HO 病灶，並改善 CAJIS 關節活動度分數。安全性與世代 1 一致，無新的訊號。這些資料將支持在 2027 年上半年提交 sNDA，以將現有核准（年齡 ≥12 歲）擴展至 6 至 <12 歲兒童。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年10月26日 下午08:47
- 事件
- 主要結果 (Topline)
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- CAJIS 變化
- -0.80 對 -0.09 分
- 新 HO 病灶
- 0% 對 7.7%
- HO 病灶體積變化
- -8.09 對 +9.14 cm³（p=0.003）
來源摘錄
Mirum Pharmaceuticals 宣布其針對 6 至 <12 歲纖維發育不良性骨化進行性（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva）兒童患者的關鍵性 PROGRESS 研究世代 2 中 ATEBRIOZ(TM)（zilurgisertib）的正面結果 Mirum Pharmaceuticals 宣布其針對 6 至 <12 歲纖維發育不良性骨化進行性（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva）兒童患者的關鍵性 PROGRESS 研究世代 2 中 ATEBRIOZ(TM)（zilurgisertib）的正面結果 - Zilurgisertib 減少總 HO 病灶體積並改善臨床醫師評估的關節活動度；無 zilurgisertib 治療患者出現新 HO 病灶 - Mirum 計畫在 2027 年上半年提交 sNDA，以將 ATEBRIOZ 適應症擴展至 6 至 <12 歲兒童患者