MIRM Mirum

brelovitug · NCT07454837 登記更新

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Mirum 報告 PROGRESS 世代 2 zilurgisertib 在兒童型 FOP 的正面頂線結果

PROGRESS 世代 2 在第 24 週達到其療效終點，顯示 zilurgisertib 將總 HO 病灶體積減少 8.09 cm³（相較於安慰劑 +9.14 cm³），在所有接受治療的患者中預防新 HO 病灶，並改善 CAJIS 關節活動度分數。安全性與世代 1 一致，無新的訊號。這些資料將支持在 2027 年上半年提交 sNDA，以將現有核准（年齡 ≥12 歲）擴展至 6 至 <12 歲兒童。

Mirum 將報告 LIVMARLI (maralixibat) 第 3 期 EXPAND 主要結果

Mirum 將於 2026 年 10 月 12 日舉辦投資人電話會議，分享 LIVMARLI (maralixibat) 第 3 期 EXPAND 研究的主要結果。這是首次揭露這項隨機、安慰劑對照試驗的主要療效和安全性資料，該試驗評估 6 個月及以上患者（包括膽道閉鎖患者）的膽汁淤積性搔癢。

brelovitug · NCT07200908 登記更新

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maralixibat · NCT06553768 登記更新

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Mirum Pharmaceuticals：FDA 核准 Atebrioz (zilurgisertib) 用於 FOP

FDA 已核准 Atebrioz (zilurgisertib) 錠劑，用於減少 12 歲及以上成人和兒童纖維發育不良性骨化進行症的新異位骨化體積。這是第三種獲核准用於 FOP 的治療方法。

Mirum 將報告 Brelovitug 用於 HDV 的第 3 期 AZURE-1 頂線結果

Mirum 將於 2026 年 9 月 28 日的投資人電話會議中，發布 brelovitug 用於慢性丁型肝炎的第 3 期 AZURE-1 研究頂線結果，以及第 2b 期部分的 48 週數據。這是該資產在其 pivotal 試驗中的首次臨床療效讀出。

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDA 核准 Atebrioz (zilurgisertib)

FDA 將 Atebrioz (zilurgisertib) 列為 2026 年第 44 項新藥核准，日期為 2026-09-25：用於減少 12 歲及以上成人和小兒纖維發育不良性進行性骨化症患者總新異位骨化的體積

Mirum 授權引進 zilurgisertib；FDA 設定 2026 年 9 月 26 日 PDUFA

Mirum 從 Incyte 取得 zilurgisertib 的全球獨家權利，用於 FOP。FDA 已受理 NDA 並授予優先審查，PDUFA 日期為 2026 年 9 月 26 日。該申請由關鍵性 Phase 2 PROGRESS 研究支持。

Mirum：VISTAS 2b 期 volixibat 達到 PSC 主要終點

VISTAS 2b 期研究達到主要終點，顯示 PSC 中重度搔癢患者在搔癢症狀上較安慰劑有統計學顯著的 1.64 分改善（p<0.0001）。公司現計劃於 2026 年夏季與 FDA 舉行 pre-NDA 會議，並於 2026 年下半年提交 NDA。另項 PBC 的 VANTAGE 2b 期研究頂線數據現預計於 2027 年第一季公布。

Mirum 完成 Phase 3 EXPAND 研究 maralixibat 收案

Mirum 宣布完成 Phase 3 EXPAND 研究收案，該研究評估 maralixibat 用於其他罕見膽汁鬱積性肝病所引起的膽汁鬱積性搔癢。此研究旨在支持目前 Alagille syndrome 及 PFIC 核准適應症以外的潛在標籤擴展。預計 2026 年第四季公布主要數據。

Mirum 對四家 ANDA 申請人提起 Livmarli 專利訴訟

Mirum 在特拉華州地區法院對 Sandoz、Annora、Zydus 和 Zenara 提起專利侵權訴訟，此前這些公司已提交 Livmarli 學名藥的 ANDA 申請。這些訴訟將觸發自動 30 個月禁制期，阻止 FDA 對學名藥的最終核准，直到最後一份被主張的 Orange Book 專利到期為止。

Mirum 透過 Bluejay 交易收購 brelovitug (HDV)；Phase 3 頂線數據預計 2026 年下半年

Mirum 簽署最終協議收購 Bluejay Therapeutics，取得 brelovitug 的全球權利，這是一種用於 HDV 的 Phase 3 單株抗體。AZURE 註冊性試驗持續招募，頂線數據現指引為 2026 年下半年，並可能於 2027 年提交 BLA。

Mirum 收到 Livmarli (maralixibat) 的 Paragraph IV 通知

Sandoz 提交了 ANDA，尋求批准 Livmarli 的仿製藥版本，並聲明 Orange Book 列出的五項專利無效、不可執行或未被侵權。Mirum 計劃在 45 天內提起訴訟，這將觸發 30 個月的暫緩期，阻止 ANDA 獲得最終 FDA 批准。