SRRK Scholar Rock

Scholar Rock：FDA 核准 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用於 SMA

FDA 授予 ISEMBYLD 完整核准，作為 SMA 患者（≥2 歲，接受 SMN2 背景療法）首款肌肉靶向治療藥物。此核准依據 Phase 3 SAPPHIRE 試驗數據，顯示在 HFMSE 量表上有統計學顯著的運動功能改善。美國商業上市已展開，產品數日內即將出貨。

Scholar Rock Holding Corporation · FDA 批准 Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA 將 Isembyld (apitegromab-mstn) 列為 2026 年第 39 號新藥批准，日期 2026-09-11：用於治療目前正在接受 SMN2 標靶治療的 2 歲及以上成人和兒科患者的脊髓性肌肉萎縮症

Scholar Rock：apitegromab 獲 FDA 快速通道及孤兒藥資格，用於 FSHD

FDA 授予 apitegromab 快速通道及孤兒藥資格，用於 FSHD。Phase 2 FORGE 試驗已開始給藥，評估 10 mg/kg apitegromab 與安慰劑在約 60 名基因確診 FSHD 成人中的療效。

Scholar Rock：apitegromab BLA 審查持續進行，新增第二家灌裝完成設施；PDUFA 日期為 2026 年 9 月 30 日

FDA 對 apitegromab BLA 的審查現僅使用第二家灌裝完成設施，因 Catalent Indiana 廠區遭 OAI 分類後已被移除。PDUFA 行動日期維持 2026 年 9 月 30 日，該公司表示已準備好在獲批後立即於美國上市。

Scholar Rock：apitegromab BLA 預計於 2026 年 9 月 30 日前獲得 FDA 決定

BLA 審查正持續推進，兩家獨立的灌裝－完成設施各自代表一條獨立的核准途徑。第二家設施的資料套件已提交並正在接受 FDA 審查。公司表示已準備好在獲得核准後立即在美國上市，核准可能在 2026 年 9 月 30 日 PDUFA 日期前的任何時間發生。

Scholar Rock：apitegromab MAA 的 CHMP 意見延至 2026 年稍晚

EMA 正在等待 FDA 重新分類 Catalent Indiana 灌裝完成設施，之後才會發出 CHMP 意見。若重新分類完成，意見預計於 2026 年稍晚出爐；否則 Scholar Rock 將改用已納入美國 BLA 的第二家灌裝完成設施。

Scholar Rock：FDA 接受 apitegromab BLA；PDUFA 日期定於 2026 年 9 月 30 日

FDA 已接受 apitegromab BLA 用於 SMA，PDUFA 行動日期為 2026 年 9 月 30 日。申請涵蓋兩個灌裝完成廠區，其中一個（Catalent Indiana）已完成重新檢查。公司已準備好在核准後立即於美國推出產品。

Scholar Rock 重新提交 apitegromab BLA 用於 SMA

Scholar Rock 在解決 2025 年 9 月 CRL 中與 Catalent Indiana 灌裝完成觀察相關的問題後，向 FDA 重新提交 apitegromab BLA。重新提交包含第二家美國灌裝完成設施，並符合 2026 年 3 月 3 日 Type C 會議的 FDA 指導。FDA 受理預計在 30 天內，PDUFA 行動日期預計在 2026 年 9 月下旬。

Scholar Rock：計畫於 2026 年在 Catalent 重新檢查後重新提交 apitegromab BLA

文件指出，Scholar Rock 計畫在 FDA 成功重新檢查 Catalent Indiana 廠區後重新提交 apitegromab BLA，此前 FDA 會議具建設性且未要求額外矯正措施。公司亦表示 EMA MAA 審查持續進行，預計 2026 年年中做出決定，美國與歐洲上市則預計在 2026 年獲准後進行。

Scholar Rock：apitegromab BLA 重新提交及美國上市預計於 2026 年

該公司現指引 2026 年 BLA 重新提交及美國上市（待 FDA 核准後），此前已於 2025 年 9 月收到 CRL。FDA 已安排於 2026 年初與 Catalent Indiana（Novo Nordisk）召開會議，審查 Bloomington 灌裝完成廠的補救進度。EMA MAA 決定仍預計於 2026 年年中作出。

SRRK：Catalent Indiana 於 OAI 分類後收到 FDA 警告信

FDA 於 2025 年 7 月 Form 483 後向 Catalent Indiana（Novo Nordisk）發出警告信；該設施檢查被分類為官方行動指示。公司於 2025 年 11 月 12 日舉行 A 型會議，仍預計 2026 年重新提交 BLA 並推出用於 SMA 的 apitegromab。

Scholar Rock 完成 apitegromab BLA 的 FDA A 型會議

Scholar Rock 於 2025 年 11 月 12 日與 FDA 舉行建設性的 A 型會議，討論 SMA 的 apitegromab BLA。Catalent Indiana（Novo Nordisk）確認灌裝完成設施的修復工作正按計劃進行，預計年底前可重新接受檢查。BLA 的重新提交及美國上市預計將在 2026 年進行。

Scholar Rock 收到 FDA 針對 SMA 適應症 apitegromab 的 CRL

FDA 針對 apitegromab 的 BLA 發出完整回應函（Complete Response Letter），僅提及在 Catalent Indiana 灌裝完成設施的觀察結果。未提出任何療效、安全性或藥物物質相關問題。Scholar Rock 計畫待 Catalent Indiana 解決這些觀察結果後重新提交 BLA。

Scholar Rock, Inc. · 完整回應函 (BLA 761463)

FDA 於 2025-09-22 發出 BLA 761463 的完整回應函。