Scholar Rock：FDA 核准 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）用於 SMA

FDA 授予 ISEMBYLD 完整核准，作為 SMA 患者（≥2 歲，接受 SMN2 背景療法）首款肌肉靶向治療藥物。此核准依據 Phase 3 SAPPHIRE 試驗數據，顯示在 HFMSE 量表上有統計學顯著的運動功能改善。美國商業上市已展開，產品數日內即將出貨。

關鍵事實

申報時間: 2026年9月14日下午12:00
事件: FDA 核准
方向: 正面
公司: SRRKScholar Rock
資產: apitegromab
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處
hfmse responders: 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
hfmse improvement: 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
safety population: >500 individuals across studies
extension enrollment: 98% of SAPPHIRE participants

來源摘錄

EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock 宣布 FDA 核准 ISEMBYLD™（apitegromab-mstn），為脊髓性肌肉萎縮症（SMA）兒童與成人首款且唯一肌肉靶向治療藥物 2026 年 9 月 11 日 · ISEMBYLD 核准用於所有成人及 ≥2 歲兒童 SMA 患者，目前正接受存活運動神經元 2（SMN2）靶向治療 · ISEMBYLD 建議劑量 10 mg/kg 在接受 SMN2 靶向背景療法的患者中，於金標準 Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded（HFMSE）量表顯示具臨床意義的 2.2 分運動功能改善（相較安慰劑，p = 0.0121*） · ISEMBYLD 顯示 34.2% 患者 HFMSE 增加 ≥ 3 分，相較

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