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PTC Therapeutics 收購 ST-920 用於 Fabry 疾病；BLA 提交預計 2026 年第 4 季

PTC Therapeutics 從 Sangamo 以 1.11 億美元預付款加上最高 1 億美元監管里程碑付款，收購用於 Fabry 疾病的 ST-920 AAV 基因治療計畫。該公司現在預計將於 2026 年第 4 季完成 BLA 提交，並可能獲得加速核准且於 2027 年商業上市。

sepiapterin · NCT06302348 登記更新

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ataluren · NCT01247207 登錄更新

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votoplam · NCT07326709 登記更新

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PTC Therapeutics 完成收購來自 Sangamo 的 ST-920

PTC Therapeutics 完成收購 ST-920，這是一種來自 Sangamo Therapeutics 的 BLA 階段 Fabry 疾病基因療法。該公司現在預計將於 2026 年第 4 季完成 BLA 提交。

PTC Therapeutics 完成收購用於 Fabry 疾病的 ST-920 (isaralgagene civaparvovec)

PTC Therapeutics 完成從 Sangamo 收購 ST-920。預計將於 2026 年第四季完成加速核准的滾動 BLA 提交。此資產已獲得 FDA 孤兒藥、快速通道和 RMAT 指定。

PTC Therapeutics 將收購用於 Fabry 疾病的 ST-920 AAV 基因療法

PTC Therapeutics 簽署資產購買協議，以 1.11 億美元前期付款加上最高 1 億美元的或有里程碑付款（與 FDA 加速及完整核准相關），收購 Sangamo 的 ST-920 AAV 基因療法計畫。該交易須經破產法院於 2026 年 9 月 10 日核准及其他慣例成交條件，目標於 2026 年 10 月 15 日前完成。

PTC 將收購 ST-920 法布瑞氏症基因療法；BLA 申請預計 2026 年 Q4 提交

PTC 獲選為得標者，從 Sangamo 收購 ST-920，這是一款處於 BLA 階段、用於治療法布瑞氏症的 AAV 基因療法。該公司計劃在 2026 年 Q4 完成加速核准的滾動式 BLA 提交，並利用現有的罕見疾病基礎設施。此次收購仍需經破產法院核准及其他預計在 2026 年 Q3 末或 Q4 初完成的交割條件。

PTCT：votoplam 在 HD 中的 PIVOT-HD 24個月正面頂線數據

PTC 公布 PIVOT-HD 延伸研究 24個月期中分析的正面頂線結果，顯示 votoplam 在 cUHDRS 上有劑量依賴性益處，10 mg 劑量可減緩 52% 疾病進展，且安全性持續良好。這些數據支持由 Novartis 主導的全球 Phase 3 INVEST-HD 研究持續進行，首位患者給藥將在 Q2 2026 觸發 PTC 獲得 5000萬美元里程碑付款，PTC 與 Novartis 現將就潛在法規互動進行協調。

PTC Therapeutics 撤回 Translarna NDA 申請，因 FDA 回饋意見

PTC 已撤回其 Translarna（ataluren）用於無義突變 DMD 的 NDA 重新提交。FDA 表示提交的資料不太可能達到有效性實質證據門檻。此撤回結束了該產品目前在美國的監管審查途徑。

PTC Therapeutics 安排於 2025 年 12 月 2 日舉辦研發日

PTC 將於 2025 年 12 月 2 日在紐約舉辦研發日。預計該活動將提供 Sephience 上市及管線計畫（包括 votoplam 及 vatiquinone）的更新資訊。

PTC Therapeutics, Inc. · 完整回應函 (NDA 220049)

FDA 於 2025-08-18 發出 NDA 220049 的完整回應函。