原始出處紀錄
重大申請已送件
PTC Therapeutics 完成收購用於 Fabry 疾病的 ST-920 (isaralgagene civaparvovec)
PTC Therapeutics 完成從 Sangamo 收購 ST-920。預計將於 2026 年第四季完成加速核准的滾動 BLA 提交。此資產已獲得 FDA 孤兒藥、快速通道和 RMAT 指定。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年9月21日 下午08:34
- 事件
- 申請已送件
- 方向
- 正面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
來源摘錄
EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC 完成收購 ST-920 Fabry 疾病基因療法 – 預計於 2026 年第四季完成 BLA 提交 – 新澤西州沃倫，2026 年 9 月 21 日 – PTC Therapeutics, Inc.（NASDAQ: PTCT）今天宣布，已完成先前與 Sangamo Therapeutics, Inc. 達成的協議，以收購 ST-920 – 一種 BLA 階段、一次性給藥的 AAV 基因療法，用於 Fabry 疾病。預計將於 2026 年第四季完成向 FDA 提交 ST-920 的滾動 BLA 以加速核准。 「我們的團隊期待完成 ST-920 的 BLA 提交，並可能為 Fabry 社群帶來一種一次性給藥、安全且有效的持久疾病治療方法，以解決慢性酶替代療法之限制，」