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諾華：歐洲委員會核准 Itvisma 用於年齡≥2歲的 SMA 患者
歐洲委員會已核准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用於兩歲及以上兒童、青少年與成人 5q SMA 患者，將此基因療法適應症擴大至先前核准的嬰兒族群之外。這使 Itvisma 成為歐盟首個且唯一核准用於此廣泛 SMA 族群的基因置換療法。此核准依據註冊性 STEER 試驗以及支持性 STRENGTH 與 STRONG 試驗，顯示持續的運動功能改善效益。
關鍵事實
來源摘錄
諾華獲得歐洲委員會核准 Itvisma® 用於脊髓性肌肉萎縮症（SMA） 歐盟首個基因置換療法適用於包含兩歲及以上兒童、青少年與成人在內的廣泛 SMA 族群 單次固定劑量設計，用以置換缺陷的 SMN1 基因，提供與持續給藥方式不同的選擇 諾華基因置換療法現已符合歐盟所有年齡層 SMA 患者使用資格 巴塞爾，2026 年 7 月 2 日 – 諾華今日宣布，歐洲委員會（EC）已核准 Itvisma®（onasemnogene abeparvovec）用於治療兩歲及以上兒童、青少年與成人 5q 脊髓性肌肉萎縮症（SMA）且 SMN1（survival motor neuron 1）基因具雙對偶基因突變的患者。 此項核准使 Itvisma 成為