NVS 諾華

Royalty Pharma：Novartis pelacarsen HORIZON 第三期試驗未達主要終點

Novartis 的 pelacarsen 第三期 HORIZON 療效試驗未達到主要複合心血管終點，與安慰劑相比未見顯著差異。Royalty Pharma 將不會向 Ionis 支付任何里程碑款項，而其 Spinraza 權利金權益將在支付 550 million 美元後歸還 Ionis，相當於對 500 million 美元投資的 1.1x 回報。

諾華 remibrutinib 在第三期 RMS 試驗中達到主要終點

REMODEL-1/-2 第三期試驗達到主要終點，顯示相較於 teriflunomide，年化復發率顯著降低。Remibrutinib 也在所有關鍵次要終點上展現優越性，並證明在失能進展上有臨床意義的延遲。諾華計劃在 MSToronto2026 發表數據並提交全球法規核准申請。

諾華：美國食品藥物管理局核准 Pluvicto 用於 PSMA+ mHSPC

美國食品藥物管理局核准 Pluvicto 合併 ARPI 用於 PSMA 陽性 mHSPC，將適應症從 mCRPC 擴大至所有 PSMA+ 轉移性攝護腺癌。此核准依據 PSMAddition 第三期試驗，顯示相較於標準治療，進展或死亡風險降低 28-33%。新適應症使符合資格的病患人數幾乎增加一倍。

諾華：FDA 授予 Fabhalta（iptacopan）傳統核准用於 IgAN

FDA 已將 Fabhalta 的加速核准（2024 年 8 月）轉為傳統核准，用於減緩原發性 IgAN 患者的腎功能下降。標籤現已納入第 3 期 APPLAUSE-IgAN 試驗結果，顯示兩年內年化 eGFR 下降幅度較安慰劑降低 48%。

諾華：歐洲委員會核准 Itvisma 用於年齡≥2歲的 SMA 患者

歐洲委員會已核准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用於兩歲及以上兒童、青少年與成人 5q SMA 患者，將此基因療法適應症擴大至先前核准的嬰兒族群之外。這使 Itvisma 成為歐盟首個且唯一核准用於此廣泛 SMA 族群的基因置換療法。此核准依據註冊性 STEER 試驗以及支持性 STRENGTH 與 STRONG 試驗，顯示持續的運動功能改善效益。

PTCT：votoplam 在 HD 中的 PIVOT-HD 24個月正面頂線數據

PTC 公布 PIVOT-HD 延伸研究 24個月期中分析的正面頂線結果，顯示 votoplam 在 cUHDRS 上有劑量依賴性益處，10 mg 劑量可減緩 52% 疾病進展，且安全性持續良好。這些數據支持由 Novartis 主導的全球 Phase 3 INVEST-HD 研究持續進行，首位患者給藥將在 Q2 2026 觸發 PTC 獲得 5000萬美元里程碑付款，PTC 與 Novartis 現將就潛在法規互動進行協調。

Novartis AG · FDA 核准 ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA 的 Purple Book 列出 BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) 已於 2025-11-24 獲得核准。