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REGENXBIO：RGX-202 關鍵性頂線數據預計於 2026 年第二季初公布
該公司宣布，RGX-202 確證性 I/II 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗的關鍵性頂線結果預計於 2026 年第二季初公布。確證性試驗（n=30）的招募工作正在進行中，預計在提交 BLA 申請時，大多數患者已完成招募。
關鍵事實
來源摘錄
EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO 公布 2025 年度第四季及全年財務結果與營運重點 • 罕見疾病與視網膜疾病的晚期基因治療管線正邁向關鍵催化劑 o RGX-202 用於杜氏肌肉營養不良症：MDA 會議公布新 I/II 期數據，關鍵性頂線結果預計於 2026 年第二季初公布 - 確證性試驗持續強勁招募患者 o Surabgene lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314）玻璃體下注射濕性年齡相關性黃斑部病變關鍵性頂線數據預計於 2026 年第四季公布；糖尿病視網膜病變關鍵性 IIb/III 期試驗首名患者預計於 2026 年第二季給藥 • 公司將與 FDA 討論 RGX-121 的潛在後續路徑 • 電話會議將於今日上午 8:00（美東時間）舉行 ROCKVILLE, Md., March 5, 2026 (PR Newswire) -- REGENXBIO