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REGENXBIO：FDA 對 RGX-121 BLA 實施臨床暫停

FDA 在 CAMPSIITE 試驗的五名參與者出現無症狀脊椎 MRI 發現後，對 RGX-121 BLA 實施臨床暫停。公司預期短期內不會重新提交 BLA，並將納入 FDA 意見及長期數據後再決定下一步。

諾華：歐洲委員會核准 Itvisma 用於年齡≥2歲的 SMA 患者

歐洲委員會已核准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用於兩歲及以上兒童、青少年與成人 5q SMA 患者，將此基因療法適應症擴大至先前核准的嬰兒族群之外。這使 Itvisma 成為歐盟首個且唯一核准用於此廣泛 SMA 族群的基因置換療法。此核准依據註冊性 STEER 試驗以及支持性 STRENGTH 與 STRONG 試驗，顯示持續的運動功能改善效益。

REGENXBIO 完成 RGX-202 確證性研究給藥，計劃 2026 年第三季提交 BLA

REGENXBIO 已完成 Duchenne 肌肉萎縮症 RGX-202 確證性研究的給藥，完成註冊性開發計畫。公司現計劃於 2026 年第三季依加速核准途徑提交 BLA，目標於 2027 年下半年獲得 FDA 核准。BLA 將包含 63 名患者的安全性資料及 30 名關鍵試驗群組的療效資料。

REGENXBIO 與 FDA 就 NAVSUNLI BLA 重新提交路徑達成一致

FDA 確認現有 CAMPSIITE 數據足以用於加速批准審查，且無需進行新研究。REGENXBIO 將於 7 月召開 A 型會議，並於 2026 年第 3 季重新提交 BLA，隨後將進行加速 FDA 審查及標籤討論。

REGENXBIO：RGX-202 關鍵性頂線數據預計於 2026 年第二季初公布

該公司宣布，RGX-202 確證性 I/II 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗的關鍵性頂線結果預計於 2026 年第二季初公布。確證性試驗（n=30）的招募工作正在進行中，預計在提交 BLA 申請時，大多數患者已完成招募。

REGENXBIO 收到 FDA 針對 MPS II 的 RGX-121 BLA 的 CRL

FDA 於 2026 年 2 月 7 日發出完整回應函，拒絕 RGX-121 BLA 的加速核准申請。該機構指出神經病變患者資格、外部對照可比性，以及 CSF HS D2S6 作為替代終點的不確定性。REGENXBIO 計劃召開 A 型會議，並打算以額外數據重新提交 BLA。

REGENXBIO, Inc. · 完整回應函 (BL 125840)

FDA 於 2026-02-07 針對 BL 125840 發出完整回應函。

Novartis AG · FDA 核准 ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA 的 Purple Book 列出 BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) 已於 2025-11-24 獲得核准。

REGENXBIO：RGX-121 PDUFA 日期定於 2026 年 2 月 8 日

FDA 已為 RGX-121 BLA 指定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 2 月 8 日。公司預期獲批將授予優先審查憑證，且公司持有該憑證的完整權利。