原始出處紀錄
決策級完整回覆函 (CRL)
REGENXBIO 收到 FDA 針對 MPS II 的 RGX-121 BLA 的 CRL
FDA 於 2026 年 2 月 7 日發出完整回應函，拒絕 RGX-121 BLA 的加速核准申請。該機構指出神經病變患者資格、外部對照可比性，以及 CSF HS D2S6 作為替代終點的不確定性。REGENXBIO 計劃召開 A 型會議，並打算以額外數據重新提交 BLA。
關鍵事實
- 申報時間
- 2026年2月10日 上午02:44
- 事件
- 完整回覆函 (CRL)
- 方向
- 負面
- 來源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有出處
- 行事曆
- FDA 審查決定 (PDUFA) · 2026年2月8日 · 完整回覆函 (CRL)
來源摘錄
EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO 宣布 RGX-121 BLA 針對 MPS II 的法規更新 • FDA 發出 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）用於治療黏多醣累積症 II 型（MPS II）的完整回應函 • REGENXBIO 計劃與 FDA 合作，尋求前進路徑，目標是重新提交 BLA ROCKVILLE, Md., February 9, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) 今日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已針對其用於治療黏多醣累積症 II 型（MPS II）的 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）生物製品許可申請（BLA）發出完整回應函（CRL），MPS II 是一種超罕見的神經退化性疾病，也稱為亨特氏症候群。 In May 2025, the FDA accepted the RGX-121 BLA under the accelerated