REGENXBIO：FDA 對 RGX-121 BLA 實施臨床暫停

FDA 在 CAMPSIITE 試驗的五名參與者出現無症狀脊椎 MRI 發現後，對 RGX-121 BLA 實施臨床暫停。公司預期短期內不會重新提交 BLA，並將納入 FDA 意見及長期數據後再決定下一步。

關鍵事實

申報時間: 2026年8月24日下午09:20
事件: 製造廠查核
方向: 負面
公司: RGNXREGENXBIO
資產: clemidsogene lanparvovec
來源: SEC 8-K
可信度: 有出處

來源摘錄

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO 宣布 RGX-121 用於 MPS II 的法規更新 ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) 今日提供其用於黏多醣症第二型（MPS II），又稱亨特氏症候群的實驗性基因療法 RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的最新法規進展。美國食品藥物管理局（FDA）在 CAMPSIITE® 試驗的五名參與者發現無症狀脊椎 MRI 發現後，對 RGX-121 實施臨床暫停；REGENXBIO 預期短期內不會重新提交 RGX-121 生物製劑許可申請（BLA）。「我們認為這些發現僅限於亨特氏症候群計畫，需要更長期的追蹤及額外數據

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