Disc Medicine erhält CRL für Bitopertin-NDA bei EPP

Die FDA hat einen CRL für die Bitopertin-NDA erteilt und dabei fehlende Korrelation zwischen PPIX-Reduktion und klinischen Endpunkten in den AURORA- und BEACON-Studien angeführt. Die Behörde fordert Phase-3-APOLLO-Ergebnisse zur Unterstützung einer traditionellen Zulassung. Topline-Daten aus APOLLO werden für Q4 2026 erwartet, mit einer möglichen erneuten Einreichung und FDA-Entscheidung bis Mitte 2027.

Kernfakten

Eingereicht: 13. Feb. 2026, 21:28
Ereignis: Complete Response Letter
Richtung: Negativ
Unternehmen: IRONDisc Medicine
Asset: bitopertin
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine erhält Complete Response Letter von der FDA für Bitopertin zur Behandlung von EPP • Die FDA bestätigte, dass AURORA und BEACON ausreichende Evidenz lieferten, dass Bitopertin PPIX signifikant senkt und dass eine starke mechanistische und biologische Plausibilität die Verwendung des PPIX-Biomarkers bei Protoporphyrie unterstützt • Die FDA wies darauf hin, dass Ergebnisse der laufenden Phase-3-APOLLO-Studie vor einer Entscheidung benötigt werden • Die laufende Phase-3-APOLLO-Studie hat das Potenzial, als Grundlage für eine traditionelle Zulassung zu dienen; Topline-Daten werden für Q4 2026 erwartet WATERTOWN, Mass. (13. Februar 2026) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich a

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