Primärquellen-Eintrag
Das Unternehmen gab bekannt, dass die entscheidenden Topline-Ergebnisse aus der bestätigenden Phase I/II AFFINITY DUCHENNE-Studie von RGX-202 Anfang Q2 2026 erwartet werden. Die Rekrutierung in der bestätigenden Studie (n=30) läuft weiter und die Mehrheit der Patienten wird voraussichtlich bis zum Zeitpunkt der geplanten BLA-Einreichung rekrutiert sein.
EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO berichtet über die Finanzergebnisse und operative Highlights des vierten Quartals und des Gesamtjahres 2025 • Spätphasen-Gentherapie-Pipeline für seltene und Netzhauterkrankungen schreitet auf wichtige Katalysatoren zu o RGX-202 bei Duchenne-Muskeldystrophie: Neue Phase I/II-Daten auf der MDA, Topline-Ergebnisse der entscheidenden Studie erwartet Anfang Q2 2026 - Starke Patientenrekrutierung in der bestätigenden Studie geht weiter o Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) subretinal feuchte AMD Topline-Daten der entscheidenden Studie erwartet in Q4 2026; erster Patient in der entscheidenden Phase IIb/III-Studie bei diabetischer Retinopathie erwartet in Q2 2026 • Das Unternehmen wird mit der FDA über den mögliche