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REGENXBIO: FDA verhängt klinischen Stopp für RGX-121 BLA

Die FDA hat einen klinischen Stopp für die RGX-121 BLA verhängt, nachdem bei fünf CAMPSIITE-Teilnehmern asymptomatische MRT-Befunde der Wirbelsäule festgestellt wurden. Das Unternehmen rechnet nicht damit, die BLA in naher Zukunft erneut einzureichen, und wird FDA-Rückmeldungen sowie längerfristige Daten vor weiteren Schritten einbeziehen.

Novartis: EC genehmigt Itvisma für SMA-Patienten ≥2 Jahre

Die Europäische Kommission hat Itvisma (onasemnogene abeparvovec) für Kinder ab zwei Jahren, Jugendliche und Erwachsene mit 5q SMA genehmigt und damit die Zulassung der Gentherapie über die zuvor zugelassene Säuglingspopulation hinaus erweitert. Damit wird Itvisma zur ersten und einzigen Gentherapie, die in der EU für diese breite SMA-Population zugelassen ist. Die Zulassung stützt sich auf die zulassungsrelevante STEER-Studie sowie die unterstützenden STRENGTH- und STRONG-Studien, die einen anhaltenden Nutzen für die motorische Funktion zeigen.

REGENXBIO schließt Dosierung in der bestätigenden Studie von RGX-202 ab und plant BLA im 3. Quartal 2026

REGENXBIO hat die Dosierung in der bestätigenden Studie von RGX-202 bei Duchenne-Muskeldystrophie abgeschlossen und damit das Zulassungsprogramm beendet. Das Unternehmen plant nun die Einreichung einer BLA im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens im 3. Quartal 2026, mit möglicher FDA-Zulassung im zweiten Halbjahr 2027. Die BLA wird Sicherheitsdaten von 63 Patienten und Wirksamkeitsdaten aus der zulassungsrelevanten Kohorte von 30 Patienten umfassen.

REGENXBIO stimmt mit FDA über NAVSUNLI BLA-Wiedereinreichungsweg überein

FDA bestätigte, dass die vorhandenen CAMPSIITE-Daten für die Prüfung einer beschleunigten Zulassung ausreichen und keine neuen Studien erforderlich sind. REGENXBIO wird im Juli ein Type-A-Meeting abhalten und die BLA im Q3 2026 wiedereinreichen, gefolgt von einer beschleunigten FDA-Prüfung und Kennzeichnungsgesprächen.

REGENXBIO: RGX-202 entscheidende Topline-Daten erwartet Anfang Q2 2026

Das Unternehmen gab bekannt, dass die entscheidenden Topline-Ergebnisse aus der bestätigenden Phase I/II AFFINITY DUCHENNE-Studie von RGX-202 Anfang Q2 2026 erwartet werden. Die Rekrutierung in der bestätigenden Studie (n=30) läuft weiter und die Mehrheit der Patienten wird voraussichtlich bis zum Zeitpunkt der geplanten BLA-Einreichung rekrutiert sein.

REGENXBIO erhält FDA CRL für RGX-121 BLA bei MPS II

FDA hat am 7. Februar 2026 einen Complete Response Letter zur Ablehnung der RGX-121 BLA unter beschleunigter Zulassung ausgestellt. Die Behörde nannte Unsicherheiten bezüglich der Eignung neuronopathischer Patienten, der Vergleichbarkeit externer Kontrollen und CSF HS D2S6 als Surrogatendpunkt. REGENXBIO plant ein Type-A-Meeting und beabsichtigt, die BLA mit zusätzlichen Daten erneut einzureichen.

REGENXBIO, Inc. – Complete Response Letter (BL 125840)

FDA issued a complete response letter for BL 125840 dated 2026-02-07.

Novartis AG · FDA lässt ITVISMA (Onasemnogen-Abeparvovec-brve) zu

FDA's Purple Book listet BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) als lizenziert am 2025-11-24.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA für den 8. Februar 2026 festgelegt

Die FDA hat für die RGX-121 BLA ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 8. Februar 2026 festgelegt. Das Unternehmen erwartet, dass die Zulassung ein Priority Review Voucher verleihen wird, an dem es die vollen Rechte hält.