REGENXBIO: FDA verhängt klinischen Stopp für RGX-121 BLA

Die FDA hat einen klinischen Stopp für die RGX-121 BLA verhängt, nachdem bei fünf CAMPSIITE-Teilnehmern asymptomatische MRT-Befunde der Wirbelsäule festgestellt wurden. Das Unternehmen rechnet nicht damit, die BLA in naher Zukunft erneut einzureichen, und wird FDA-Rückmeldungen sowie längerfristige Daten vor weiteren Schritten einbeziehen.

Kernfakten

Eingereicht: 24. Aug. 2026, 21:20
Ereignis: Produktionsinspektion
Richtung: Negativ
Unternehmen: RGNXREGENXBIO
Asset: clemidsogene lanparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO gibt regulatorische Aktualisierung zu RGX-121 für MPS II bekannt ROCKVILLE, Md., 24. August 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) gab heute eine Aktualisierung zu seiner investigativen Gentherapie RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), auch bekannt als Hunter-Syndrom, bekannt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen klinischen Stopp für RGX-121 verhängt, nachdem asymptomatische MRT-Befunde der Wirbelsäule bei fünf Teilnehmern der CAMPSIITE ®-Studie entdeckt wurden; REGENXBIO rechnet nicht damit, die RGX-121 Biologics License Application (BLA) in naher Zukunft erneut einzureichen. „Wir sind der Ansicht, dass diese Befunde einzigartig und auf uns

SEC 8-K