REGENXBIO: RGX-121 PDUFA für den 8. Februar 2026 festgelegt

Die FDA hat für die RGX-121 BLA ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 8. Februar 2026 festgelegt. Das Unternehmen erwartet, dass die Zulassung ein Priority Review Voucher verleihen wird, an dem es die vollen Rechte hält.

Kernfakten

Eingereicht: 6. Nov. 2025, 12:38
Ereignis: PDUFA-Termin festgelegt
Richtung: Neutral
Unternehmen: RGNXREGENXBIO
Asset: clemidsogene lanparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 8. Feb. 2026 · Complete Response Letter

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO berichtet über die Finanzergebnisse und operative Highlights des dritten Quartals 2025 • RGX-202-Programm für Duchenne-Muskeldystrophie schreitet rasch voran, Topline-Ergebnisse werden für Anfang Q2 2026 erwartet und BLA-Einreichung Mitte 2026 o Pivotal-Studienrekrutierung im Oktober abgeschlossen; bestätigende Studie offen und rekrutiert o Neue 12-Monats-Analyse zeigt, dass alle Teilnehmer verbesserte funktionelle Ergebnisse über mehrere Methoden der natürlichen Verlaufsbeobachtung aufweisen, wenn mit einem Rückgang zu rechnen ist • Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) auf Kurs, die erste Gentherapie und Einmalbehandlung für MPS II zu sein; PDUFA-Datum 8. Februar 2026 • Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) au

SEC 8-K