REGENXBIO erhält FDA CRL für RGX-121 BLA bei MPS II

FDA hat am 7. Februar 2026 einen Complete Response Letter zur Ablehnung der RGX-121 BLA unter beschleunigter Zulassung ausgestellt. Die Behörde nannte Unsicherheiten bezüglich der Eignung neuronopathischer Patienten, der Vergleichbarkeit externer Kontrollen und CSF HS D2S6 als Surrogatendpunkt. REGENXBIO plant ein Type-A-Meeting und beabsichtigt, die BLA mit zusätzlichen Daten erneut einzureichen.

Kernfakten

Eingereicht: 10. Feb. 2026, 02:44
Ereignis: Complete Response Letter
Richtung: Negativ
Unternehmen: RGNXREGENXBIO
Asset: clemidsogene lanparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 8. Feb. 2026 · Complete Response Letter

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO gibt regulatorische Aktualisierung zur RGX-121 BLA für MPS II bekannt • FDA erlässt Complete Response Letter für RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) zur Behandlung von Mukopolysaccharidose II (MPS II) • REGENXBIO plant, mit der FDA an einem Weg nach vorne zu arbeiten, mit dem Ziel, die BLA erneut einzureichen ROCKVILLE, Md., 9. Februar 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) bezüglich seiner Biologics License Application (BLA) für RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) zur Behandlung der Mukopolysaccharidose II (MPS II), einer ultra-seltenen neurodegenerativen Erkrankung, auch bekannt als Hunter-Syndrom, ausgestellt hat. Im M

SEC 8-K