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Lexeo finalisiert SUNRISE-FA 2-Pivotalprotokoll für LX2006 bei FA-Kardiomyopathie

Lexeo hat das offene Pivotalprotokoll und den SAP für SUNRISE-FA 2 für LX2006 finalisiert, mit LVMI als einzigem primären Endpunkt nach 6 Monaten und ohne Placebo-/Sham-Arm. Die FDA bestätigte, dass keine weiteren nichtklinischen Überbrückungsstudien erforderlich sind und das Unternehmen seinen kommerziellen Sf9-Baculovirus-Prozess im Großmaßstab nutzen darf. Der Studienstart ist für Q2 2026 geplant, mit Topline-Daten in 2H 2027 und BLA-Einreichung im Rahmen der beschleunigten Zulassung in 1H 2028.

LX2006: FDA offen für gepoolte Phase-I/II- und Zulassungsstudien-Daten für BLA

FDA signalisierte Bereitschaft, gepoolte Phase-I/II-Daten plus Zulassungsstudien-Daten für eine beschleunigte Zulassungs-BLA zu akzeptieren und den co-primären LVMI-Endpunkt früher als nach 12 Monaten zu bewerten. Die FDA genehmigte außerdem den HEK-zu-Sf9-Herstellungsvergleichsbericht und ebnete damit den Weg zur Verwendung des endgültigen kommerziellen Sf9-Prozesses in der Zulassungsstudie. Lexeo plant nun, die Zulassungsstudie im ersten Halbjahr 2026 zu starten.

Lexeo: FDA offen für Zusammenführung von Phase-I/II-Daten für beschleunigte Zulassung von LX2006

Die FDA stimmte zu, eine BLA-Einreichung zu prüfen, die LVMI-Daten aus laufenden Phase-I/II-Studien mit neuen Daten aus der zulassungsrelevanten Studie zusammenführt, und den LVMI-Koprimärendpunkt zu einem früheren Zeitpunkt als nach 12 Monaten zu bewerten. Lexeo wird erweiterte Daten zur Herstellungsvergleichbarkeit einreichen und eine weitere nichtklinische Anforderung erfüllen, bevor die zulassungsrelevante Studie beginnt. Zwischendaten zeigen mittlere LVMI-Reduktionen von 18 % nach 6 Monaten und 23 % nach 12 Monaten bei Teilnehmern mit abnormalem Ausgangs-LVMI, was die 10 %-Schwelle übertrifft.