LRMR Larimar

Larimar reicht erstes Modul der rollierenden BLA für Nomlabofusp ein

Larimar hat eine rollierende BLA-Einreichung zur Beantragung einer beschleunigten Zulassung für Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie eingeleitet, wobei das erste Modul bereits eingereicht wurde und die vollständige Einreichung voraussichtlich in der zweiten Hälfte von 2026 abgeschlossen sein wird. Die FDA-Abstimmung wurde nach einem Type-B-Pre-BLA-Meeting bestätigt, einschließlich der Akzeptanz des bestehenden Open-Label-Datenpakets und FXN als neuartigen Surrogatendpunkt. Das Unternehmen erwartet außerdem, im dritten Quartal 2026 den ersten Patienten in seiner globalen bestätigenden Phase-3-Studie zu dosieren.

Larimar reicht erstes Modul des Rolling BLA für Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie ein

Larimar hat eine Rolling-BLA-Einreichung für die beschleunigte Zulassung von Nomlabofusp eingeleitet, nachdem die FDA bestätigt hat, dass das vorhandene Datenpaket für eine Prüfung ausreichend erscheint. Das erste Modul wurde eingereicht; die verbleibenden Module werden für das zweite Halbjahr 2026 erwartet. Die FDA bestätigte erneut ihre Bereitschaft, Haut-FXN als neuen Surrogatendpunkt zu prüfen.

Larimar reicht erstes Modul der rollierenden BLA für Nomlabofusp bei FA ein

Larimar hat eine rollierende BLA-Einreichung für die beschleunigte Zulassung von Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie eingeleitet, nachdem die FDA bestätigt hat, dass das vorhandene Datenpaket ausreichend erscheint. Das erste Modul wurde eingereicht; die verbleibenden Module werden für das zweite Halbjahr 2026 erwartet. Die FDA bestätigte erneut ihre Bereitschaft, Haut-FXN als neuen Surrogatendpunkt zu prüfen.

Larimar erhält Breakthrough Therapy Designation für Nomlabofusp bei FA

Die FDA hat nomlabofusp die Breakthrough Therapy Designation für Erwachsene und Kinder mit Friedreich-Ataxie auf Basis von Daten aus einer offenen Studie erteilt. Die Designation spiegelt die Anerkennung eines ungedeckten Bedarfs und des Potenzials des Wirkstoffs wider, den zugrunde liegenden FXN-Mangel zu beheben. Sie ändert nichts am geplanten BLA-Einreichungszeitplan oder am regulatorischen Weg.

Larimar: FDA erteilt Breakthrough Therapy Designation für Nomlabofusp bei FA

Die FDA hat Nomlabofusp für FA die Breakthrough Therapy Designation auf Basis von Daten aus einer offenen Studie erteilt. Die FDA bestätigte erneut ihre Bereitschaft, Haut-FXN als Surrogatendpunkt für eine beschleunigte Zulassung in Betracht zu ziehen. Das Unternehmen bleibt auf Kurs für die BLA-Einreichung im Juni 2026, die eine beschleunigte Zulassung anstrebt.

Larimar: nomlabofusp regulatorisches Update erwartet Q1 2026; BLA Q2 2026

Das Deck besagt, dass ein regulatorisches Update und eine Bestätigung des Zeitplans für Q1 2026 erwartet werden. Es bestätigt auch, dass das Unternehmen eine BLA-Einreichung für eine beschleunigte Zulassung in Q2 2026 anstrebt, mit einem US-Launch, der für Anfang 2027 geplant ist.

Larimar Therapeutics strebt BLA-Einreichung für nomlabofusp im Q2 2026 an

Das Unternehmen hat sein Corporate Deck aktualisiert, um zu bestätigen, dass es eine beschleunigte Zulassung für nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie auf Basis anhaltender FXN-Erhöhungen in der Haut anstreben wird. Es bleibt bei der Zielsetzung einer BLA-Einreichung im Q2 2026 und hat das Startdosierungsschema angepasst, um das Risiko einer Anaphylaxie nach FDA-Prüfung des vollständigen Sicherheits-, FXN- und klinischen Datenpakets zu minimieren.

Larimar Therapeutics strebt BLA-Einreichung für Nomlabofusp im 2. Quartal 2026 an

Das Unternehmen gab bekannt, dass eine BLA-Einreichung zur Beantragung einer beschleunigten Zulassung von Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie für das zweite Quartal 2026 angestrebt wird. Ein modifiziertes Anfangsdosierungsschema zur Verringerung des Anaphylaxierisikos wurde mit der FDA abgestimmt und wird in das Phase-3-Protokoll aufgenommen. Das Unternehmen plant außerdem eine regulatorische und Open-Label-Studienaktualisierung im ersten Quartal 2026.

Larimar Therapeutics plant nomlabofusp BLA-Einreichung für Q2 2026 bei Friedreich-Ataxie

Das Unternehmen hat sein Corporate-Deck mit neuen Open-Label-Daten aktualisiert, die anhaltende FXN-Anstiege und richtungsweisende klinische Verbesserungen zeigen, und seinen Plan bestätigt, im Q2 2026 eine BLA zur beschleunigten Zulassung auf Basis von Haut-FXN-Werten einzureichen. Die FDA hat dem überarbeiteten Dosierungsschema nach Anaphylaxie-Fällen zugestimmt.

LRMR: nomlabofusp BLA für Friedreich-Ataxie für Q2 2026 angestrebt

Larimar gab positive Langzeitdaten aus einer offenen Studie bekannt, die anhaltende FXN-Erhöhungen und richtungsweisende klinische Verbesserungen zeigen, und erklärte, dass eine BLA zur beschleunigten Zulassung nun für Q2 2026 angestrebt wird. Das Unternehmen berichtete außerdem über ein neues Startdosis-Regime, das mit der FDA vereinbart wurde, um das Risiko einer Anaphylaxie zu mindern.