Larimar reicht erstes Modul der rollierenden BLA für Nomlabofusp bei FA ein

Larimar hat eine rollierende BLA-Einreichung für die beschleunigte Zulassung von Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie eingeleitet, nachdem die FDA bestätigt hat, dass das vorhandene Datenpaket ausreichend erscheint. Das erste Modul wurde eingereicht; die verbleibenden Module werden für das zweite Halbjahr 2026 erwartet. Die FDA bestätigte erneut ihre Bereitschaft, Haut-FXN als neuen Surrogatendpunkt zu prüfen.

Kernfakten

Eingereicht: 29. Juni 2026, 10:30
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: LRMRLarimar
Asset: nomlabofusp
Quelle: Unternehmensmitteilung
Belegstatus: Belegt
Anaphylaxie: 10/43 (9 vorherige Exposition)
Haut-FXN nach 1 Jahr: 100 % (9/9) >50 % des gesunden Mittelwerts
mFARS-Unterschied nach 1 Jahr: 2,6 Punkte
mFARS-Unterschied nach 18 Monaten: 4,6 Punkte

Auszug aus der Quelle

Larimar Therapeutics berichtet über positive offene Daten und Einreichung des ersten Moduls der rollierenden BLA für die beschleunigte Zulassung von Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie FDA-Abstimmung über Einreichung des BLA-Datenpakets in den Protokollen des multidisziplinären Typ-B-Vor-BLA-Meetings; erstes Modul der rollierenden BLA eingereicht, verbleibende Module für das zweite Halbjahr 2026 erwartet Tägliches Nomlabofusp erhöhte und erhielt die Haut-FXN-Spiegel über 1 Jahr und 18 Monate; 100 % (9/9) der Teilnehmer erreichten und hielten Spiegel über 50 % des Mittelwerts gesunder Probanden (vergleichbar mit asymptomatischen heterozygoten Trägern) nach 1 Jahr Fortgesetzte richtungsweisende Verbesserung bei mFARS, FARS-ADL, 9-HPT und MFIS nach 1 Jahr Nomlabofusp-Behandlung (n = 13) im V

Unternehmensmitteilung