Larimar reicht erstes Modul der rollierenden BLA für Nomlabofusp ein

Larimar hat eine rollierende BLA-Einreichung zur Beantragung einer beschleunigten Zulassung für Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie eingeleitet, wobei das erste Modul bereits eingereicht wurde und die vollständige Einreichung voraussichtlich in der zweiten Hälfte von 2026 abgeschlossen sein wird. Die FDA-Abstimmung wurde nach einem Type-B-Pre-BLA-Meeting bestätigt, einschließlich der Akzeptanz des bestehenden Open-Label-Datenpakets und FXN als neuartigen Surrogatendpunkt. Das Unternehmen erwartet außerdem, im dritten Quartal 2026 den ersten Patienten in seiner globalen bestätigenden Phase-3-Studie zu dosieren.

Kernfakten

Eingereicht: 4. Aug. 2026, 11:02
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: LRMRLarimar
Asset: nomlabofusp
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics berichtet über Finanz- und Geschäftsentwicklung im zweiten Quartal 2026 • Längerfristige Open-Label-Studiendaten zeigten weiterhin das gut charakterisierte Sicherheitsprofil von Nomlabofusp, anhaltende Anstiege der Frataxin-Spiegel in der Haut und anhaltende Verbesserungen bei wichtigen klinischen Endpunkten • Hohe Begeisterung von Patienten und Prüfärzten hält an, weitere Teilnehmer wurden im Juli in die OL-Studie aufgenommen und mehrere Erwachsene und Jugendliche befanden sich Ende des Monats im Screening • Rollierende BLA-Einreichung zur Beantragung einer beschleunigten Zulassung läuft, erstes Modul eingereicht und Abschluss für 2H 2026 erwartet • Dosierung des ersten Patienten in der globalen bestätigenden Phase-3-Stud

SEC 8-K