Larimar reicht erstes Modul des Rolling BLA für Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie ein

Larimar hat eine Rolling-BLA-Einreichung für die beschleunigte Zulassung von Nomlabofusp eingeleitet, nachdem die FDA bestätigt hat, dass das vorhandene Datenpaket für eine Prüfung ausreichend erscheint. Das erste Modul wurde eingereicht; die verbleibenden Module werden für das zweite Halbjahr 2026 erwartet. Die FDA bestätigte erneut ihre Bereitschaft, Haut-FXN als neuen Surrogatendpunkt zu prüfen.

Kernfakten

Eingereicht: 29. Juni 2026, 10:33
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: LRMRLarimar
Asset: nomlabofusp
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Hautfunktion 1 Jahr: 100% (9/9) >50% Mittelwert gesunder Probanden
mFARS-1-Jahres-Differenz: 2,6-Punkte-Unterschied vs. FACOMS
Anaphylaxierate: 10/43 Patienten

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics berichtet über positive Open-Label-Daten und Einreichung des ersten Moduls des Rolling BLA für die beschleunigte Zulassung von Nomlabofusp bei Friedreich-Ataxie • FDA-Abstimmung über Einreichung des BLA-Datenpakets in den Multi-Disciplinary Type B Pre-BLA-Meeting-Minuten; erstes Modul des Rolling BLA eingereicht, verbleibende Module für das zweite Halbjahr 2026 erwartet • Tägliches Nomlabofusp erhöhte und erhielt die Haut-FXN-Spiegel über 1 Jahr und 18 Monate; 100 % (9/9) der Teilnehmer erreichten und hielten Werte über 50 % des Mittelwerts gesunder Probanden (vergleichbar mit asymptomatischen heterozygoten Trägern) nach einem Jahr • Fortgesetzte richtungsweisende Verbesserung bei mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS nach einem Ja

SEC 8-K