LRMR: nomlabofusp BLA für Friedreich-Ataxie für Q2 2026 angestrebt

Larimar gab positive Langzeitdaten aus einer offenen Studie bekannt, die anhaltende FXN-Erhöhungen und richtungsweisende klinische Verbesserungen zeigen, und erklärte, dass eine BLA zur beschleunigten Zulassung nun für Q2 2026 angestrebt wird. Das Unternehmen berichtete außerdem über ein neues Startdosis-Regime, das mit der FDA vereinbart wurde, um das Risiko einer Anaphylaxie zu mindern.

Kernfakten

Eingereicht: 29. Sept. 2025, 11:00
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: LRMRLarimar
Asset: nomlabofusp
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
FXN 6 Monate: 100% (10/10) >50% gesunder Median
mFARS-Veränderung: -2.25 vs +1.00 (FACOMS)
Anaphylaxiefälle: 7
Teilnehmer 1 Jahr: 8
Teilnehmer 6 Monate: 14
Teilnehmer ol-Studie: 39

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml

SEC 8-K