NVS Novartis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 verfehlt primären Endpunkt

Die Phase-3-Studie HORIZON von Novartis zu pelacarsen erreichte den primären kombinierten kardiovaskulären Endpunkt im Vergleich zu Placebo nicht. Royalty Pharma wird keine Meilensteinzahlungen an Ionis leisten und ihr Spinraza-Royalty-Anteil wird nach Zahlungen in Höhe von 550 Millionen US-Dollar an Ionis zurückfallen, was eine Rendite von 1,1x auf die Investition von 500 Millionen US-Dollar ergibt.

Novartis remibrutinib erreicht primären Endpunkt in Phase-III-Studien bei RMS

REMODEL-1/-2 Phase-III-Studien erreichten den primären Endpunkt und zeigten eine signifikante Reduktion der annualisierten Rezidivrate im Vergleich zu Teriflunomid. Remibrutinib erreichte außerdem Überlegenheit bei allen wichtigen sekundären Endpunkten und zeigte eine klinisch bedeutsame Verzögerung der Behinderungsprogression. Novartis plant, Daten auf MSToronto2026 zu präsentieren und eine globale Zulassung einzureichen.

Novartis: FDA genehmigt Pluvicto für PSMA+ mHSPC

FDA genehmigte Pluvicto plus ARPI für PSMA-positives mHSPC und erweiterte die Zulassung von mCRPC auf alle PSMA+ metastasierten Prostatakrebserkrankungen. Die Zulassung basiert auf der PSMAddition-Phase-3-Studie, die eine Reduktion des Risikos für Progression oder Tod um 28–33 % gegenüber der Standardtherapie zeigte. Die neue Indikation verdoppelt die Zahl der infrage kommenden Patienten nahezu.

Novartis: FDA erteilt traditionelle Zulassung für Fabhalta (iptacopan) bei IgAN

Die FDA hat die beschleunigte Zulassung von Fabhalta (Aug 2024) in eine traditionelle Zulassung umgewandelt, um den Rückgang der Nierenfunktion bei primärer IgAN zu verlangsamen. Die Fachinformation enthält nun das Ergebnis der Phase-3-Studie APPLAUSE-IgAN, das eine Reduktion des jährlichen eGFR-Rückgangs um 48 % gegenüber Placebo über zwei Jahre zeigt.

Novartis: EC genehmigt Itvisma für SMA-Patienten ≥2 Jahre

Die Europäische Kommission hat Itvisma (onasemnogene abeparvovec) für Kinder ab zwei Jahren, Jugendliche und Erwachsene mit 5q SMA genehmigt und damit die Zulassung der Gentherapie über die zuvor zugelassene Säuglingspopulation hinaus erweitert. Damit wird Itvisma zur ersten und einzigen Gentherapie, die in der EU für diese breite SMA-Population zugelassen ist. Die Zulassung stützt sich auf die zulassungsrelevante STEER-Studie sowie die unterstützenden STRENGTH- und STRONG-Studien, die einen anhaltenden Nutzen für die motorische Funktion zeigen.

PTCT: Positive 24-Monats-Topline-Daten von PIVOT-HD für votoplam bei HD

PTC berichtete über positive Topline-Ergebnisse aus der 24-Monats-Interimsanalyse der PIVOT-HD-Erweiterungsstudie zu votoplam, die einen dosisabhängigen Nutzen auf cUHDRS mit 52% Verlangsamung der Krankheitsprogression bei der 10 mg-Dosis und ein weiterhin günstiges Sicherheitsprofil zeigten. Die Daten unterstützen die laufende globale Phase-3-Studie INVEST-HD unter Leitung von Novartis, wobei die Dosierung des ersten Patienten eine Meilensteinzahlung von 50 Millionen US-Dollar an PTC im Q2 2026 auslöst, und PTC und Novartis werden nun mögliche regulatorische Interaktionen abstimmen.

Novartis AG · FDA lässt ITVISMA (Onasemnogen-Abeparvovec-brve) zu

FDA's Purple Book listet BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) als lizenziert am 2025-11-24.