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Alnylam informa datos positivos de fase 1b para brezosiran en la enfermedad de Huntington
Los resultados iniciales de fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) demostraron reducciones medias de huntingtina mutante en LCR del 60-64 % en el mes 3 (hasta el 83 % individualmente) con una seguridad alentadora y potencial para dosificación dos veces al año. Alnylam planea iniciar un estudio pivotal controlado con placebo en 2027 pendiente de alineación regulatoria. Los datos se presentaron en el Congreso de EHDN y se discutirán en una mesa redonda de RNAi el 26 de octubre de 2026.
Datos clave
- Presentado
- 23 oct 2026, 07:45
- Evento
- Resultados principales
- Dirección
- Positivo
- Empresa
ALNYAlnylam- Activo
- brezosiran
- Confianza
- Con fuente
- reducción de mhtt en lcr
- 60-64 % media (hasta 83 % individual) en el mes 3
Extracto de la fuente
Alnylam anuncia datos iniciales positivos de fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) que demuestran una reducción profunda y duradera de huntingtina en la enfermedad de Huntington Alnylam anuncia datos iniciales positivos de fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) que demuestran una reducción profunda y duradera de huntingtina en la enfermedad de Huntington Alnylam anuncia datos iniciales positivos de fase 1b para brezosiran (ALN-HTT02) que demuestran una reducción profunda y duradera de huntingtina en la enfermedad de Huntington - Los resultados iniciales de fase 1b muestran una reducción media de huntingtina mutante en líquido cefalorraquídeo del 60 al 64 % en el mes 3 con una reducción individual de hasta el 83 % y una seguridad y tolerabilidad alentadoras con potencial para dosificación dos