Record mula sa primary source
Decision-gradePagbabago sa trial registry
Rocket Pharmaceuticals: sumang-ayon ang FDA sa 12-pasyenteng pivotal Phase 2 para sa RP-A501 sa Danon disease
Kumpirma ng FDA ang pivotal efficacy population na 12 pasyente, kasama ang unang tatlo na ginamot sa ilalim ng binagong protocol, at inaprubahan ang 12-buwan na co-primary endpoints na inilaan upang suportahan ang accelerated approval. Inaprubahan din ng ahensya ang patuloy na enrollment at dosing sa recalibrated na 3.8 × 10¹³ GC/kg dose gamit ang commercial-grade product. Ngayon ay may malinaw na landas na ang Rocket upang makumpleto ang pivotal study sa kalagitnaan ng 2027.
Mahahalagang fact
- Na-file
- Set 15, 2026, 11:00 AM
- Kaganapan
- Pagbabago sa trial registry
- Direksyon
- Positibo
- Kumpanya
RCKTRocket Pharmaceuticals- Asset
- RP-A501
- Pinagmulan
- Press release ng kumpanya
- Kumpiyansa
- May source
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
Sipi mula sa source
Inanunsyo ng Rocket Pharmaceuticals ang Pagkakahanay sa FDA sa Landas upang Makumpleto ang Pivotal Phase 2 Trial ng RP-A501 sa Danon Disease Inanunsyo ng Rocket Pharmaceuticals ang Pagkakahanay sa FDA sa Landas upang Makumpleto ang Pivotal Phase 2 Trial ng RP-A501 sa Danon Disease Inanunsyo ng Rocket Pharmaceuticals ang Pagkakahanay sa FDA sa Landas upang Makumpleto ang Pivotal Phase 2 Trial ng RP-A501 sa Danon Disease Kumpirma ng FDA ang pivotal efficacy population na 12 pasyente, kasama ang unang tatlo na ginamot sa ilalim ng binagong protocol Sinusuportahan ng FDA review ng initial safety data ang patuloy na enrollment at dosing sa ilalim ng binagong protocol Kumpirma ng FDA ang established 12-buwan na co-primary endpoints na inilaan upang suportahan ang potensyal na accelerated ap
Higit pa tungkol sa asset na ito
Decision-grade
Set 15, 2026
11:06 AM
RCKTRocket Pharmaceuticals