RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: nagkasundo sa FDA hinggil sa pivotal Phase 2 trial ng RP-A501 para sa Danon disease

FDA confirmed the pivotal efficacy population of 12 male patients at the recalibrated dose of 3.8 × 10¹³ GC/kg, with the first three patients already treated counting toward this total. The agency also endorsed the 12-month co-primary endpoints of myocardial LAMP2 protein expression and a 10% reduction in left ventricular mass index, intended to support a potential accelerated approval pathway. Enrollment and dosing under the modified protocol may continue, with completion of dosing expected by mid-2027.

Rocket Pharmaceuticals: sumang-ayon ang FDA sa 12-pasyenteng pivotal Phase 2 para sa RP-A501 sa Danon disease

Kumpirma ng FDA ang pivotal efficacy population na 12 pasyente, kasama ang unang tatlo na ginamot sa ilalim ng binagong protocol, at inaprubahan ang 12-buwan na co-primary endpoints na inilaan upang suportahan ang accelerated approval. Inaprubahan din ng ahensya ang patuloy na enrollment at dosing sa recalibrated na 3.8 × 10¹³ GC/kg dose gamit ang commercial-grade product. Ngayon ay may malinaw na landas na ang Rocket upang makumpleto ang pivotal study sa kalagitnaan ng 2027.

Rocket Pharmaceuticals ibinenta ang KRESLADI PRV sa halagang $180 milyon

Binenta ng Rocket ang Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher na iginawad pagkatapos ng FDA accelerated approval ng KRESLADI. Ang $180 milyon na non-dilutive proceeds ay nagpapahaba sa cash runway ng kumpanya hanggang Q2 2028 at magpopondo sa cardiovascular gene therapy pipeline nito.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · Pinahintulutan ng FDA ang kresladi (marnetegragene autotemcel)

FDA's Purple Book lists BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) as licensed on 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA itinakda sa Marso 28, 2026

Tinanggap ng FDA ang muling pagsusumite ng BLA para sa KRESLADI (marnetegragene autotemcel) sa malubhang LAD-I at nagtalaga ng target na petsa ng aksyon ng PDUFA na Marso 28, 2026. Karapat-dapat ang kumpanya sa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher kapag naaprubahan. Nagtatatag ito ng malapit na regulatory milestone para sa lentiviral hematology program.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA itinakda sa Marso 28, 2026

Tinanggap ng FDA ang muling pagsumite ng BLA para sa KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) at itinalaga ang target na petsa ng aksyon ng PDUFA na Marso 28, 2026. Karapat-dapat din ang Rocket para sa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher kapag naaprubahan. Sinabi ng kumpanya na ang asset ay nasa tamang landas para sa petsang ito.

Rocket Pharmaceuticals: Tinanggap ng FDA ang muling pagsumite ng KRESLADI BLA; PDUFA Marso 28, 2026

Tinanggap ng FDA ang muling pagsumite ng BLA para sa KRESLADI (marnetegragene autotemcel) sa malubhang LAD-I. Nagtakda ang ahensya ng target na petsa ng aksyon ng PDUFA na Marso 28, 2026. Karapat-dapat ang Rocket sa Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher kapag naaprubahan.

Inalis ni Rocket Pharmaceuticals ang BLA para sa RP-L102 sa Fanconi Anemia

Kusang inalis ng Rocket ang U.S. BLA nito para sa mozafancogene autotemcel (RP-L102) noong Oktubre 3, 2025. Ang pag-alis ay kasunod ng desisyon noong Hulyo 2025 na itigil ang bagong internal na pamumuhunan at ang naunang pag-alis ng European MAA. Ang aksyon ay estratehiko at hindi nagpapakita ng mga alalahanin sa kaligtasan o bisa; pinapanatili ng kumpanya ang opsyon na muling makipag-ugnayan sa mga regulator sa pamamagitan ng external na partnership.