Profile ng asset

RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Indikasyon: Sakit na Danon
Kilala rin bilang: AAV9.LAMP2B

Kumpanya

Ang Rocket Pharmaceuticals Inc. ay isang biopharmaceutical company na nasa huling yugto ng pag-unlad. Nakatuon ito sa pagbuo ng mga gene therapy para sa mga bihirang at malubhang sakit sa pediatric. Kabilang sa mga produkto sa pipeline ng kumpanya ang RP-A501 …

Simulan ang live na pagsusuri ng RCKT Patakbuhin ang 8-agent AI analysis

Nasa kalendaryo

Hun 2028

~ Hun 2028

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501: inaasahang matapos ang koleksyon ng datos sa primary endpoint ng Phase 2 trial na NCT06092034 (karaniwang sinusundan ito ng topline results)

Inilipat mula Abr 1, 2028

Tapos na ang pangongolekta ng primary endpoint dataClinicalTrials.govBuwan lang

Timeline

Pinakabago muna.

Okt 6, 2026

09:15 PM

RCKTRocket Pharmaceuticals

Iniligtas ng Rocket Pharmaceuticals ang Hanggang $150M na Pasilidad sa Kredito mula sa Hercules upang Pondohan ang Pivotal Study ng RP-A501

Partnership / kasunduan sa lisensyaSEC 8-K Buksan ang record

Okt 6, 2026

03:21 PM

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501 · NCT06092034 registry update

Pagbabago sa trial registryClinicalTrials.gov Buksan ang record1 update

Set 15, 2026

11:06 AM

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: nagkasundo sa FDA hinggil sa pivotal Phase 2 trial ng RP-A501 para sa Danon disease

Pagbabago sa trial registrySEC 8-K Buksan ang record41 update

Set 15, 2026

11:00 AM

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: sumang-ayon ang FDA sa 12-pasyenteng pivotal Phase 2 para sa RP-A501 sa Danon disease

Pagbabago sa trial registryPress release ng kumpanya Buksan ang record23 update

Readiness checklist

Pampublikong fact lang. Hindi kami kailanman naglalathala ng probabilidad ng pag-apruba.

Na-update Okt 7, 2026

Naabot ang primary endpointHindi alam

Makabuluhan o pataas ang overall survivalHindi alam

Bahagi ng pasyenteng US/KanluranPaborable

3 sa 6 site ang nasa United States

Nakatakda ang advisory committeePaborable

Walang inanunsyong advisory committee

Pinalawig ang petsa ng PDUFAHindi alam

Tala ng inspeksyon sa pagmamanupakturaHindi alam

Walang pampublikong tala ng inspeksyon

Senyales sa wika ng kumpanya (usapan sa label)Hindi alam

Katulad na uri ng naunaHindi alam

Kaugnay na kumpanya

Bawat relasyon ay batay sa filing na nagsaad nito.

RCKTRocket PharmaceuticalsMay-ari

Press release ng kumpanya Set 15, 2026
SEC 8-K Okt 6, 2026
Press release ng kumpanya Okt 7, 2026

HTGCHercules CapitalPartner

SEC 8-K Okt 6, 2026

I-verify ang bawat petsa laban sa naka-link na primary source. Para sa impormasyon lang. Hindi ito payo sa pamumuhunan. Ang SimianX ay walang kaugnayan sa FDA o SEC.

Nakarehistrong trial

Registry ID	Phase	Status	Primary completion	Enrollment	Sites
NCT06092034	Phase 2	Nagre-recruit	Hun 1, 2028	18	3 sa 6 site ay nasa United States

Iba pa mula sa Rocket Pharmaceuticals

Iba pang gamot at kandidato ng parehong kumpanya na sinusubaybayan sa sektor na ito.

marnetegragene autotemcelbihirang na sakit sa bata mozafancogene autotemcelAnemia Fanconi