Mirum annonce des résultats positifs de la cohorte 2 de l'étude PROGRESS pour le zilurgisertib dans la FOP pédiatrique

La cohorte 2 de l'étude PROGRESS a atteint ses critères d'efficacité à la semaine 24, montrant que le zilurgisertib a réduit le volume total des lésions d'HO de 8,09 cm³ (contre +9,14 cm³ sous placebo), a empêché de nouvelles lésions d'HO chez tous les patients traités et a amélioré les scores de mobilité articulaire CAJIS. La tolérance était cohérente avec la cohorte 1 sans nouveaux signaux. Ces données soutiendront un dépôt de sNDA au premier semestre 2027 pour étendre l'approbation existante (âges ≥12 ans) aux enfants âgés de 6 à <12 ans.

Faits clés

Déposé: 26 oct. 2026, 20:47
Événement: Résultats préliminaires
Direction: Positif
Société: MIRMMirum
Actif: zilurgisertib
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé
Changement du CAJIS: -0,80 contre -0,09 points
nouvelles lésions d'HO: 0 % contre 7,7 %
Changement du volume des lésions d'HO: -8,09 contre +9,14 cm³ (p=0,003)

Extrait de la source

Mirum Pharmaceuticals annonce des résultats positifs de la cohorte 2 de l'étude pivot PROGRESS d'ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) chez les patients pédiatriques âgés de 6 à <12 ans atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive Mirum Pharmaceuticals annonce des résultats positifs de la cohorte 2 de l'étude pivot PROGRESS d'ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) chez les patients pédiatriques âgés de 6 à Mirum Pharmaceuticals annonce des résultats positifs de la cohorte 2 de l'étude pivot PROGRESS d'ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) chez les patients pédiatriques âgés de 6 à - Le zilurgisertib a réduit le volume total des lésions d'HO et amélioré la mobilité articulaire évaluée par le clinicien ; aucun patient traité par zilurgisertib n'a développé de nouvelles lésions d'HO - Mirum prévoit de soumettre u

SEC 8-K