Enregistrement de source primaire
DécisifRésultats préliminaires
PepGen rapporte les données topline MAD à 5 mg/kg pour PGN-EDODM1 dans la DM1
La cohorte à la dose la plus faible (5 mg/kg) de l'étude de phase 2 FREEDOM2 MAD a montré une tolérance favorable et une correction modeste de l'épissage (7,3 % contre 6,8 % sous placebo), avec une moyenne ajustée des valeurs aberrantes de 22,9 %. La société reste en bonne voie pour communiquer les données de la cohorte à 10 mg/kg au second semestre 2026.
Faits clés
- Déposé
- 30 mars 2026, 20:05
- Événement
- Résultats préliminaires
- Direction
- Neutre
- Société
PEPGPepGen- Actif
- PGN-EDODM1
- Source
- Communiqué de la société
- Fiabilité
- Sourcé
- tolérance
- aucun événement indésirable grave, tous les événements indésirables émergents du traitement légers ou modérés
- correction de l'épissage
- 7,3 % (traitement) contre 6,8 % (placebo)
- concentration musculaire
- 158 ng/g
- correction de l'épissage hors valeur aberrante
- 22,9 % (n=5)
Extrait de la source
PepGen annonce les résultats topline de la cohorte MAD à la dose la plus faible (5 mg/kg) de l'étude de phase 2 FREEDOM2 en cours, démontrant une tolérance favorable, des données d'épissage et de vHOT PepGen annonce les résultats topline de la cohorte MAD à la dose la plus faible (5 mg/kg) de l'étude de phase 2 FREEDOM2 en cours, démontrant une tolérance favorable, des données d'épissage et de vHOT PepGen annonce les résultats topline de la cohorte MAD à la dose la plus faible (5 mg/kg) de l'étude de phase 2 FREEDOM2 en cours, démontrant une tolérance favorable, des données d'épissage et de vHOT – PGN-EDODM1 a été généralement bien toléré, tous les événements indésirables étant légers ou modérés et aucun événement indésirable grave n'ayant été signalé – – Une correction moyenne de l'ép
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