PEPG PepGen

PepGen rapporte les données topline MAD à 5 mg/kg pour PGN-EDODM1 dans la DM1

La cohorte à la dose la plus faible (5 mg/kg) de l'étude de phase 2 FREEDOM2 MAD a montré une tolérance favorable et une correction modeste de l'épissage (7,3 % contre 6,8 % sous placebo), avec une moyenne ajustée des valeurs aberrantes de 22,9 %. La société reste en bonne voie pour communiquer les données de la cohorte à 10 mg/kg au second semestre 2026.

PepGen : données de la cohorte 5 mg/kg de FREEDOM2 attendues au T1 2026

La société a annoncé que les résultats de la cohorte 5 mg/kg de l'essai MAD de phase 2 FREEDOM2 en cours de PGN-EDODM1 dans la DM1 sont attendus au T1 2026. Le DSMB a recommandé une escalade de dose à 10 mg/kg, avec 4/8 patients déjà traités et des données de cette cohorte prévues pour le 2S 2026. Le protocole a été modifié pour permettre un dosage jusqu'à 12,5 mg/kg.