PTC Therapeutics achève l'acquisition de ST-920 (isaralgagene civaparvovec) pour la maladie de Fabry

PTC Therapeutics a achevé son acquisition de ST-920 auprès de Sangamo. Une soumission progressive de BLA pour une approbation accélérée devrait être terminée au T4 2026. L'actif détient déjà les désignations de médicament orphelin de la FDA, de procédure accélérée et de RMAT.

Faits clés

Déposé: 21 sept. 2026, 20:34
Événement: Dossier soumis
Direction: Positif
Société: PTCTPTC Therapeutics
Actif: isaralgagene civaparvovec
Source: SEC 8-K
Fiabilité: Sourcé

Extrait de la source

EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Exposé 99.1 PTC achève l'acquisition de ST-920, thérapie génique pour la maladie de Fabry – Achèvement de la soumission de BLA prévu au T4 2026 – WARREN, N.J., 21 sept. 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) a annoncé aujourd'hui avoir finalisé l'accord précédemment annoncé avec Sangamo Therapeutics, Inc. pour acquérir ST-920 – une thérapie génique AAV administrée en une seule fois au stade BLA pour la maladie de Fabry. Une soumission progressive de BLA à la FDA pour une approbation accélérée de ST-920 devrait être terminée au T4 2026. « Notre équipe attend avec impatience de terminer la soumission de BLA pour ST-920 et de potentiellement apporter un traitement durable, sûr et efficace administré en une seule fois qui répond aux limites de

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