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Eloxx ने Nonsense-Mutation ADPKD में Exaluren के लिए FDA IND मंजूरी की घोषणा की; EXPRESS चरण 2 का पहला रोगी 3Q 2027

FDA ने nonsense-mutation ADPKD में exaluren के लिए IND को मंजूरी दी, जिससे वैश्विक चरण 2 EXPRESS परीक्षण के लिए यू.एस. साइट सक्रियण सक्षम हुआ। परीक्षण ~60 रोगियों को 1:1 exaluren या प्लेसिबो के लिए 52 सप्ताह के लिए यादृच्छिक करेगा जिसमें वार्षिक htTKV वृद्धि प्राथमिक अंतबिंदु है; पहले रोगी को खुराक देने की योजना 3Q 2027 के लिए है और शीर्ष रेखा डेटा 1H 2029 में। पूर्व-IND FDA प्रतिक्रिया ने नोट किया कि पर्याप्त स्थायी htTKV प्रभाव Breakthrough Therapy Designation का समर्थन कर सकता है और htTKV त्वरित अनुमोदन के लिए एक संभावित सरोगेट है।

Eloxx ने नॉनसेंस-म्यूटेशन एडीपीकेडी में एक्सप्रेस फेज 2 डिजाइन को अंतिम रूप दिया

Eloxx ने नॉनसेंस-म्यूटेशन एडीपीकेडी में वैश्विक एक्सप्रेस फेज 2 परीक्षण का डिजाइन अंतिम रूप दिया: ~60 रोगियों (1:1 exaluren बनाम प्लेसिबो) का 52-सप्ताह का डोजिंग जिसमें एमआरआई द्वारा मूल्यांकित वार्षिक htTKV वृद्धि दर प्राथमिक एंडपॉइंट है। पहले रोगी को डोजिंग 3Q 2027 में अपेक्षित है और 52-सप्ताह का टॉपलाइन डेटा 1H 2029 में। कंपनी को एडीपीकेडी के लिए यूएस अनाथ दवा पदनाम भी प्राप्त हुआ और यह उल्लेख किया कि पर्याप्त स्थायी htTKV प्रभाव ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम या त्वरित अनुमोदन का समर्थन कर सकता है।

exaluren · NCT07523581 रजिस्ट्री अपडेट

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Eloxx: ADPKD में exaluren के लिए EC ने अनाथ पदनाम प्रदान किया

यूरोपीय आयोग ने ADPKD में exaluren के लिए अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम प्रदान किया। यह पदनाम Alport syndrome के लिए मौजूदा FDA अनाथ दवा पदनाम में जुड़ता है और 2027 में nonsense mutation ADPKD में नियोजित Phase 2 परीक्षण शुरू करने का समर्थन करता है।