प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकटॉपलाइन परिणाम
FULC: PIONEER SCD परीक्षण में Pociredir 20 mg कोहोर्ट ने सप्ताह 6 पर 9.9% HbF वृद्धि दिखाई
Fulcrum ने सिकल सेल रोग में pociredir के 20 mg कोहोर्ट के लिए प्रारंभिक चरण 1b PIONEER परिणामों की रिपोर्ट की, जिसमें स्पष्ट खुराक-प्रतिक्रिया दिखाई गई, जिसमें सप्ताह 6 पर औसत निरपेक्ष HbF 9.9% बढ़ा जबकि 12 mg कोहोर्ट में 5.6% था। सप्ताह 6 पर 58% रोगियों में HbF ≥20% पहुंचा, और सप्ताह 12 पर >3.75 गुना HbF प्रेरण देखा गया। Pociredir सामान्यतः अच्छी तरह सहन किया गया और कोई उपचार संबंधी गंभीर प्रतिकूल घटनाएं नहीं थीं।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 8 दिस॰ 2025, 11:32 am
- घटना
- टॉपलाइन परिणाम
- दिशा
- सकारात्मक
- कंपनी
FULCFulcrum- संपत्ति
- pociredir
- स्रोत
- SEC 8-K
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- N
- 12
- खुराक
- 20 mg
- आधारभूत hbf माध्य
- 7.1%
- आधारभूत hbf माध्यिका
- 7.3%
स्रोत का अंश
EX-99.1 2 fulc-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Fulcrum Therapeutics ने 67वीं अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी वार्षिक बैठक में सिकल सेल रोग में Pociredir के चरण 1b PIONEER परीक्षण के 20 mg खुराक कोहोर्ट के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की ― स्पष्ट खुराक-प्रतिक्रिया देखी गई, सप्ताह 6 समयबिंदु पर मजबूत और चिकित्सकीय रूप से सार्थक भ्रूण हीमोग्लोबिन (HbF) प्रेरण के साथ (n=12): 20 mg कोहोर्ट में सप्ताह 6 पर औसत निरपेक्ष HbF 9.9% बढ़ा (12 mg कोहोर्ट में सप्ताह 6 पर 5.6% के मुकाबले); 20 mg कोहोर्ट के 12 में से 7 रोगियों (58%) ने निरपेक्ष HbF स्तर ≥20% प्राप्त किया ― ― 20 mg कोहोर्ट में 12 नवंबर 2025 डेटा कटऑफ तक सप्ताह 12 यात्रा तक पहुंचने वाले रोगियों (n=6) में सप्ताह 12 पर >3.75 गुना औसत HbF प्रेरण, जबकि 12 mg कोहोर्ट में सप्ताह 12 पर 2.4 गुना प्रेरण ― ―