प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकFDA मंज़ूरी
वर्टेक्स कैस्जेवी को एससीडी और टीडीटी में 2+ आयु वर्ग के लिए एफडीए अनुमोदन प्राप्त हुआ
एफडीए ने कैस्जेवी के लेबल को एससीडी या टीडीटी वाले 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के बच्चों तक विस्तारित किया, जिससे यह इस आयु वर्ग के लिए अनुमोदित पहली जीन थेरेपी बन गई। अनुमोदन सीएनपीवी पायलट कार्यक्रम के तहत फाइलिंग के 53 दिन बाद दिया गया और 5–11 वर्ष आयु वर्ग के रोगियों के डेटा से एक्सट्रापोलेशन पर आधारित था। कैस्जेवी एक बार की ऑटोलॉगस सीआरआईएसपीआर थेरेपी बनी हुई है जिसमें वही सुरक्षा चेतावनियाँ हैं।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 1 जुल॰ 2026, 10:17 pm
- घटना
- FDA मंज़ूरी
- दिशा
- सकारात्मक
- संपत्ति
- exagamglogene autotemcel
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- एससीडी प्रभावकारिता
- 8/8 वीएफ12 सफलता
- टीडीटी प्रभावकारिता
- 8/9 ट्रांसफ्यूजन स्वतंत्रता, औसत 20.1 महीने
- अनुमोदन समय
- फाइलिंग के 53 दिन बाद
स्रोत का अंश
सिकल सेल रोग वाले छोटे बच्चों के लिए पहली जीन थेरेपी को एफडीए ने अनुमोदित किया सिल्वर स्प्रिंग, एमडी, 01 जुलाई, 2026 (ग्लोब न्यूज़वायर) -- अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने आज कैस्जेवी (एक्सागैम्लोजीन ऑटोटेमसेल) के लिए पूरक अनुमोदन जारी किया, जो 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों में आवर्ती वासो-ओक्लूसिव क्राइसिस (वीओसी) वाले सिकल सेल रोग (एससीडी) या ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट β थैलेसीमिया (टीडीटी) के लिए है। यह एससीडी वाले 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के लिए अनुमोदित पहली जीन थेरेपी है। कैस्जेवी को पहले 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के एससीडी वाले रोगियों में आवर्ती वीओसी या टीडीटी के उपचार के लिए अनुमोदित किया जा चुका है। “आज के निर्णय के साथ, 2 वर्ष जितने छोटे बाल चिकित्सा रोगी अब इन दुर्बल करने वाली, जीवन-घातक बीमारियों के इलाज के लिए एक महत्वपूर्ण अतिरिक्त उपचार विकल्प तक पहुँच सकते हैं