VRTX Vertex Pharmaceuticals

povetacicept · NCT07501702 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: भर्ती हो रही → सक्रिय_नहीं_भर्ती; नामांकन: 30 → 34; देश: {'total_sites': 28, 'us_sites': 15} → {'total_sites': 31, 'us_sites': 18}

Vertex Povetacicept PDUFA 30 नवंबर 2026 के लिए निर्धारित, IgAN में सकारात्मक चरण 3 RAINIER डेटा के बाद

FDA ने IgAN में povetacicept की त्वरित मंजूरी के लिए BLA स्वीकार कर लिया है जिसमें 30 नवंबर 2026 की PDUFA लक्षित कार्रवाई तिथि है। चरण 3 RAINIER ने अपने प्राथमिक अंतिम बिंदु को पूरा किया जिसमें 36 सप्ताह के अंतरिम विश्लेषण पर प्लेसिबो की तुलना में 49.8% UPCR कमी हुई, साथ ही अनुकूलित सहायक देखभाल के ऊपर दोनों प्रमुख द्वितीयक अंतिम बिंदु भी पूरे हुए।

povetacicept · NCT07807995 रजिस्ट्री अपडेट

देश: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 4, 'us_sites': 4}

वर्टेक्स ने एनएसीएफसी में एएलवाईएफटीआरईके अग्नाशयीय कार्य पुनर्प्राप्ति डेटा प्रस्तुत किया

वर्टेक्स ने 2-5 वर्ष की आयु के सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले बच्चों में एएलवाईएफटीआरईके (वान्ज़ाकाफ़्टर/टेज़ाकाफ़्टर/ड्यूटिवाकाफ़्टर) के ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन से नई अंतरिम डेटा प्रस्तुत की। डेटा कुछ बच्चों में एक्सोक्राइन अग्नाशयीय कार्य की पुनर्प्राप्ति दिखाते हैं, जिससे अग्नाशय एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (पीईआरटी) को बंद करना संभव हो जाता है, जिसे पहले अपरिवर्तनीय माना जाता था। उत्तरी अमेरिकी सिस्टिक फाइब्रोसिस सम्मेलन में सीएफटीआर मॉड्यूलेटर्स पर अतिरिक्त वास्तविक-विश्व और नैदानिक साक्ष्य भी प्रस्तुत किए गए।

povetacicept · NCT07807995 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: NOT_YET_RECRUITING → ENROLLING_BY_INVITATION; देश: {'total_sites': 0, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 3, 'us_sites': 3}

Vertex ने AMKD में इनैक्साप्लिन के लिए सकारात्मक चरण 2b AMPLIFIED टॉपलाइन रिपोर्ट किया; AMPLITUDE नामांकन पूरा

चरण 2b AMPLIFIED अध्ययन ने अपने प्राथमिक अंतिम बिंदु को पूरा किया जिसमें मामूली प्रोटीनूरिया समूह में -42.7% UACR कमी और प्रकार 2 मधुमेह समूह में -17.3% सप्ताह 13 पर, दोनों मानक देखभाल के ऊपर। इनैक्साप्लिन सुरक्षित और अच्छी तरह से सहन किया गया था। निर्णायक चरण 2/3 AMPLITUDE परीक्षण में नामांकन पूरा हो गया है, जिसमें अंतरिम विश्लेषण डेटा 2027 की शुरुआत में अपेक्षित है जो त्वरित अनुमोदन का समर्थन कर सकता है।

povetacicept · NCT07204275 रजिस्ट्री अपडेट

देश: {'total_sites': 114, 'us_sites': 26} → {'total_sites': 115, 'us_sites': 27}

वर्टेक्स ने जर्नावएक्स (सुजेट्रिगाइन) को बढ़ावा देने के लिए लिंडसे वॉन के साथ साझेदारी की

प्रेस विज्ञप्ति लिंडसे वॉन के साथ जर्नावएक्स के बारे में जागरूकता बढ़ाने के लिए एक विपणन साझेदारी की घोषणा करती है। यह पुष्टि करती है कि एफडीए अनुमोदन 30 जनवरी, 2025 को हुआ था और बताती है कि उत्पाद एक मिलियन से अधिक अमेरिकियों को निर्धारित किया गया है। कोई नया नियामक मील का पत्थर या लेबल परिवर्तन प्रकट नहीं किया गया है।

Vertex: FDA ने povetacicept IgAN BLA के लिए 30 नवंबर, 2026 को PDUFA निर्धारित किया

FDA ने IgAN वाले वयस्कों में povetacicept के त्वरित अनुमोदन के लिए Vertex की BLA स्वीकार की और 30 नवंबर, 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की। फाइलिंग चल रहे चरण 3 RAINIER परीक्षण से पूर्व-निर्दिष्ट सप्ताह 36 अंतरिम विश्लेषण द्वारा समर्थित है। यदि स्वीकृत हो जाता है, तो povetacicept Vertex का पहला विपणन किया जाने वाला नेफ्रोलॉजी उत्पाद बन जाएगा।

वर्टेक्स कैस्जेवी को एससीडी और टीडीटी में 2+ आयु वर्ग के लिए एफडीए अनुमोदन प्राप्त हुआ

एफडीए ने कैस्जेवी के लेबल को एससीडी या टीडीटी वाले 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के बच्चों तक विस्तारित किया, जिससे यह इस आयु वर्ग के लिए अनुमोदित पहली जीन थेरेपी बन गई। अनुमोदन सीएनपीवी पायलट कार्यक्रम के तहत फाइलिंग के 53 दिन बाद दिया गया और 5–11 वर्ष आयु वर्ग के रोगियों के डेटा से एक्सट्रापोलेशन पर आधारित था। कैस्जेवी एक बार की ऑटोलॉगस सीआरआईएसपीआर थेरेपी बनी हुई है जिसमें वही सुरक्षा चेतावनियाँ हैं।

वर्टेक्स: एफडीए ने आईजीएएन में पोवेटासिसेप्ट के लिए बीएलए स्वीकार किया; पीडीयूएफए 30 नवंबर 2026

एफडीए ने आईजीएएन में त्वरित स्वीकृति के लिए पोवेटासिसेप्ट हेतु वर्टेक्स की बीएलए स्वीकार कर ली है और पीडीयूएफए लक्ष्य कार्रवाई तिथि 30 नवंबर 2026 निर्धारित की है। यह प्रस्तुति चरण 3 रेनियर परीक्षण के पूर्व-निर्दिष्ट सप्ताह 36 अंतरिम विश्लेषण पर आधारित है, जिसमें प्लेसिबो की तुलना में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण प्रोटीनुरिया कमी दिखाई गई है।

Vertex ने IgAN में povetacicept के लिए rolling BLA सबमिशन पूरा किया

Vertex ने IgA nephropathy में povetacicept के लिए FDA को rolling BLA सबमिशन पूरा किया है, जो accelerated approval के लिए है, और यह positive Phase 3 interim analysis data के बाद किया गया है। कंपनी Priority Review Voucher का उपयोग कर रही है, जिससे BLA acceptance की तारीख से FDA review छह महीने में पूरा होने की उम्मीद है। यह सबमिशन povetacicept को IgAN में संभावित U.S. market entry की ओर आगे बढ़ाता है।

वर्टेक्स को एएलवाईएफटीआरईके और टीआरआईकेएएफटीए के लिए एफडीए लेबल विस्तार प्राप्त हुआ

एफडीए ने एएलवाईएफटीआरईके (उम्र 6+ के लिए) और टीआरआईकेएएफटीए (उम्र 2+ के लिए) के विस्तारित संकेतों को मंजूरी दी, जिसमें कोई भी सीएफटीआर वैरिएंट शामिल है जो सीएफटीआर प्रोटीन उत्पन्न करता है। इससे ~800 पहले अयोग्य अमेरिकी रोगी जुड़ गए, जिससे कुल पात्रता सीएफ आबादी के ~95% तक पहुंच गई।

Vertex H1 2026 में IgAN के लिए povetacicept की BLA फाइलिंग के लिए ट्रैक पर

8-K में कहा गया है कि Vertex IgAN में povetacicept की U.S. accelerated approval के लिए BLA फाइलिंग को 2026 की पहली छमाही में पूरा करने के लिए ट्रैक पर है। यह asset के लिए एक ठोस regulatory-submission milestone निर्धारित करता है। दस्तावेज़ में कोई अन्य regulatory outcomes या dates प्रदान नहीं किए गए हैं।