ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Mengumumkan Persetujuan IND FDA untuk Exaluren pada ADPKD Mutasi-Nonsense; Pasien Pertama Uji Fase 2 EXPRESS 3K 2027

FDA menyetujui IND untuk exaluren pada ADPKD mutasi-nonsense, memungkinkan aktivasi situs AS untuk uji global Fase 2 EXPRESS. Uji ini akan merandomisasi sekitar 60 pasien dengan rasio 1:1 ke exaluren atau plasebo selama 52 minggu dengan pertumbuhan htTKV tahunan sebagai titik akhir primer; pemberian dosis pasien pertama direncanakan pada 3K 2027 dan data topline pada 1H 2029. Umpan balik FDA pra-IND menyatakan bahwa efek htTKV yang substansial dan tahan lama dapat mendukung Penunjukan Terapi Terobosan dan bahwa htTKV adalah calon pengganti potensial untuk persetujuan dipercepat.

Eloxx Menyelesaikan Desain Fase 2 EXPRESS pada ADPKD Mutasi-Nonsense

Eloxx menyelesaikan desain uji global EXPRESS Fase 2 pada ADPKD mutasi-nonsense: pemberian dosis selama 52 minggu pada ~60 pasien (1:1 exaluren vs plasebo) dengan laju pertumbuhan htTKV tahunan sebagai titik akhir primer yang dinilai dengan MRI. Pemberian dosis pasien pertama diharapkan pada 3Q 2027 dan data topline 52 minggu pada 1H 2029. Perusahaan ini juga menerima penunjukan obat yatim piatu AS untuk ADPKD dan mencatat bahwa efek htTKV yang substansial dan tahan lama dapat mendukung Penunjukan Terapi Terobosan atau persetujuan dipercepat.

exaluren · Pembaruan registri NCT07523581

negara: {'total_sites': 12, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 11, 'us_sites': 7}

Eloxx: EC memberikan penetapan obat yatim piatu untuk exaluren pada ADPKD

Komisi Eropa memberikan penetapan produk obat yatim piatu untuk exaluren pada ADPKD. Penetapan ini menambah penetapan obat yatim piatu FDA yang sudah ada untuk sindrom Alport dan mendukung inisiasi uji klinis Fase 2 yang direncanakan pada ADPKD mutasi nonsense pada 2027.