Catatan sumber primer
PenentuHasil topline
Beam Therapeutics: Data Topline BEAM-302 AATD; Kohort Pivotal H2 2026
Data topline Fase 1/2 yang diperbarui untuk BEAM-302 pada AATD menunjukkan peningkatan AAT yang kuat dan profil yang dapat ditoleransi dengan baik, sehingga memilih 60 mg sebagai dosis biologis optimal. Umpan balik FDA mendukung jalur persetujuan yang dipercepat, dengan kohort pivotal sekitar 50 pasien direncanakan untuk dimulai pada paruh kedua tahun 2026 guna mendukung BLA di masa depan.
Fakta utama
- Diajukan
- 7 Mei 2026, 11.06
- Peristiwa
- Hasil topline
- Arah
- Positif
- Perusahaan
BEAMBeam Therapeutics- Aset
- BEAM-302
- Sumber
- SEC 8-K
- Keyakinan
- Bersumber
Kutipan sumber
EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash