BEAM Beam Therapeutics

Beam Therapeutics memberikan dosis pertama pada pasien dalam kohort pivotal BEAM-302 untuk AATD

Beam telah memberikan dosis pertama pada pasien dalam kohort pivotal global dari uji coba Fase 1/2 yang sedang berlangsung untuk BEAM-302 pada penyakit paru terkait AATD, dengan atau tanpa penyakit hati. Kohort ini dirancang untuk mendukung jalur persetujuan yang dipercepat di Amerika Serikat. Data klinis terbaru untuk BEAM-302 juga dipilih untuk presentasi lisan yang terlambat di ERS Congress 2026 (5-9 September 2026).

Beam Therapeutics: Data Topline BEAM-302 AATD; Kohort Pivotal H2 2026

Data topline Fase 1/2 yang diperbarui untuk BEAM-302 pada AATD menunjukkan peningkatan AAT yang kuat dan profil yang dapat ditoleransi dengan baik, sehingga memilih 60 mg sebagai dosis biologis optimal. Umpan balik FDA mendukung jalur persetujuan yang dipercepat, dengan kohort pivotal sekitar 50 pasien direncanakan untuk dimulai pada paruh kedua tahun 2026 guna mendukung BLA di masa depan.

Beam Therapeutics berencana mengajukan BLA risto-cel paling cepat akhir tahun 2026

8-K mengonfirmasi bahwa perusahaan mengharapkan untuk mengajukan BLA AS untuk risto-cel pada penyakit sel sabit paling cepat Desember 2026, didukung oleh fasilitas kredit non-dilutif baru senilai $500 juta dengan Sixth Street yang memperpanjang runway kas hingga pertengahan 2029 dan mendanai peluncuran komersial yang diantisipasi.