SimianX AI LogoSimianX AI

Catatan sumber primer

PenentuOpini EMA

Novartis: EC menyetujui Itvisma untuk pasien SMA berusia ≥2 tahun

Komisi Eropa telah menyetujui Itvisma (onasemnogene abeparvovec) untuk anak-anak berusia dua tahun ke atas, remaja, dan dewasa dengan 5q SMA, memperluas label terapi gen ini melampaui populasi bayi yang sebelumnya disetujui. Hal ini menjadikan Itvisma sebagai terapi penggantian gen pertama dan satu-satunya yang disetujui di Uni Eropa untuk populasi SMA yang luas ini. Persetujuan ini didukung oleh studi registrasi STEER serta studi pendukung STRENGTH dan STRONG yang menunjukkan manfaat fungsi motorik yang berkelanjutan.

Fakta utama

Diajukan
2 Jul 2026, 05.00
Peristiwa
Opini EMA
Arah
Positif
Perusahaan
NVSNovartis
Aset
onasemnogene abeparvovec
Sumber
Siaran pers perusahaan
Keyakinan
Bersumber
tindak lanjut
52 minggu
peningkatan hfmse
2,39 poin

Kutipan sumber

Novartis menerima persetujuan Komisi Eropa untuk Itvisma® untuk spinal muscular atrophy (SMA) Terapi penggantian gen pertama di Uni Eropa untuk populasi luas dengan SMA, termasuk anak-anak berusia dua tahun ke atas, remaja, dan dewasa Dosis tetap satu kali dirancang untuk menggantikan gen SMN1 yang rusak, memberikan pilihan berbeda dari pendekatan dosis berkelanjutan Terapi penggantian gen Novartis kini memenuhi syarat di Uni Eropa untuk orang dengan SMA di semua kelompok usia Basel, 2 Juli 2026 – Novartis hari ini mengumumkan bahwa Komisi Eropa (EC) telah menyetujui Itvisma ® (onasemnogene abeparvovec) untuk pengobatan anak-anak berusia dua tahun ke atas, remaja, dan dewasa yang hidup dengan 5q spinal muscular atrophy (SMA) dengan mutasi bi-alelik pada gen survival motor neuron 1 ( SMN

Siaran pers perusahaan

Selengkapnya tentang aset ini