NVS Novartis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 gagal mencapai titik akhir primer

Uji coba hasil Phase 3 HORIZON milik Novartis untuk pelacarsen gagal mencapai titik akhir komposit kardiovaskular primer dibandingkan plasebo. Royalty Pharma tidak akan melakukan pembayaran tonggak apa pun kepada Ionis dan kepentingan royalti Spinraza akan kembali kepada Ionis setelah pembayaran sebesar $550 juta, menghasilkan pengembalian 1.1x atas investasi $500 juta.

Novartis remibrutinib memenuhi titik akhir primer dalam uji coba RMS Fase III

Uji coba Fase III REMODEL-1/-2 memenuhi titik akhir primer, menunjukkan penurunan signifikan dalam tingkat kekambuhan tahunan dibandingkan teriflunomide. Remibrutinib juga mencapai superioritas pada semua titik akhir sekunder utama dan menunjukkan penundaan yang bermakna secara klinis dalam perkembangan disabilitas. Novartis berencana mempresentasikan data di MSToronto2026 dan mengajukan persetujuan regulasi global.

Novartis: FDA menyetujui Pluvicto untuk PSMA+ mHSPC

FDA menyetujui Pluvicto plus ARPI untuk PSMA-positive mHSPC, memperluas label dari mCRPC ke semua PSMA+ metastatic prostate cancer. Persetujuan ini didasarkan pada uji coba PSMAddition Phase 3 yang menunjukkan pengurangan risiko 28-33% terhadap perkembangan atau kematian dibandingkan dengan standar perawatan. Indikasi baru ini hampir menggandakan populasi pasien yang memenuhi syarat.

Novartis: FDA memberikan persetujuan tradisional untuk Fabhalta (iptacopan) untuk IgAN

FDA mengubah persetujuan akselerasi Fabhalta (Agustus 2024) menjadi persetujuan tradisional untuk memperlambat penurunan fungsi ginjal pada IgAN primer. Label kini mencakup hasil uji coba Fase 3 APPLAUSE-IgAN yang menunjukkan penurunan 48 % pada penurunan eGFR tahunan dibandingkan plasebo selama dua tahun.

Novartis: EC menyetujui Itvisma untuk pasien SMA berusia ≥2 tahun

Komisi Eropa telah menyetujui Itvisma (onasemnogene abeparvovec) untuk anak-anak berusia dua tahun ke atas, remaja, dan dewasa dengan 5q SMA, memperluas label terapi gen ini melampaui populasi bayi yang sebelumnya disetujui. Hal ini menjadikan Itvisma sebagai terapi penggantian gen pertama dan satu-satunya yang disetujui di Uni Eropa untuk populasi SMA yang luas ini. Persetujuan ini didukung oleh studi registrasi STEER serta studi pendukung STRENGTH dan STRONG yang menunjukkan manfaat fungsi motorik yang berkelanjutan.

PTCT: Hasil topline PIVOT-HD 24 bulan positif untuk votoplam pada HD

PTC melaporkan hasil topline positif dari analisis interim 24 bulan studi ekstensi PIVOT-HD untuk votoplam, menunjukkan manfaat bergantung dosis pada cUHDRS dengan 52% perlambatan perkembangan penyakit pada dosis 10 mg dan profil keamanan yang tetap baik. Data ini mendukung studi Phase 3 INVEST-HD global yang sedang berlangsung yang dipimpin oleh Novartis, dengan pasien pertama yang diberi dosis memicu pembayaran milestone $50 juta kepada PTC pada Q2 2026, dan PTC serta Novartis akan menyelaraskan interaksi regulatori potensial.

Novartis AG · FDA menyetujui ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

Buku Ungu FDA mencantumkan BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) sebagai dilisensikan pada 2025-11-24.