RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 gagal mencapai titik akhir primer

Uji coba hasil Phase 3 HORIZON milik Novartis untuk pelacarsen gagal mencapai titik akhir komposit kardiovaskular primer dibandingkan plasebo. Royalty Pharma tidak akan melakukan pembayaran tonggak apa pun kepada Ionis dan kepentingan royalti Spinraza akan kembali kepada Ionis setelah pembayaran sebesar $550 juta, menghasilkan pengembalian 1.1x atas investasi $500 juta.

Zenas: FDA menerima BLA obexelimab untuk IgG4-RD; PDUFA 27 Mei 2027

FDA menerima BLA obexelimab untuk IgG4-RD dengan tanggal aksi target PDUFA 27 Mei 2027. Penerimaan ini memicu pembayaran tonggak sebesar $30 juta berdasarkan perjanjian dengan Xencor dan memposisikan perusahaan untuk potensi persetujuan AS serta pengajuan selanjutnya ke EMA dan PMDA. Data Phase 3 INDIGO yang mendukung BLA menunjukkan penurunan risiko flare sebesar 56% dibandingkan plasebo.

Denali menjual PRV Penyakit Pediatrik Langka seharga $195 juta

Denali memonetisasi PRV yang diberikan setelah persetujuan akselerasi AVLAYAH. Hasil $195 juta akan mendanai pengembangan lebih lanjut pipeline TransportVehicle untuk penyakit penyimpanan lisosom dan penyakit neurodegeneratif. Tidak ada tonggak regulasi baru atau lini waktu yang diumumkan.

Zenas BioPharma mengajukan BLA untuk obexelimab pada IgG4-RD

Zenas BioPharma telah mengajukan BLA ke FDA untuk obexelimab pada IgG4-RD, didukung oleh data uji coba INDIGO Fase 3 yang positif. Pengajuan ini memajukan aset dari pengembangan klinis ke tinjauan regulasi. Perusahaan menyoroti penurunan risiko flare sebesar 56% yang signifikan secara statistik (HR 0.44, p=0.0005) dan profil keamanan yang menguntungkan.

Zenas BioPharma: Data Fase 3 INDIGO obexelimab di EULAR 2026

Perusahaan akan mempresentasikan hasil keamanan dan efikasi lengkap dari uji coba registrasi Fase 3 INDIGO obexelimab pada IgG4-RD di Kongres EULAR 2026 pada 4 Juni 2026. Uji coba ini telah memenuhi titik akhir primer dan keempat titik akhir sekunder utama dengan signifikansi statistik tinggi. Ini menandai pengungkapan publik pertama dari paket data Fase 3 yang terperinci.

Zenas BioPharma berencana mengajukan BLA obexelimab untuk IgG4-RD pada kuartal ini

Perusahaan mengonfirmasi bahwa aplikasi pemasaran obexelimab untuk IgG4-RD tetap sesuai jadwal, dengan pengajuan BLA ke FDA diharapkan pada kuartal ini dan MAA ke EMA pada H2 2026. Hasil uji coba Phase 3 INDIGO akan dipresentasikan di EULAR 2026 pada 4 Juni.

Denali: FDA menyetujui AVLAYAH (tividenofusp alfa) untuk sindrom Hunter

FDA memberikan persetujuan akselerasi untuk AVLAYAH untuk mengobati manifestasi neurologis sindrom Hunter pada pasien pediatrik ≥5 kg. Persetujuan ini menandai obat pertama yang menggunakan reseptor transferrin untuk melewati sawar darah-otak. Peluncuran komersial sedang berlangsung dengan pasien pertama yang diobati pada April 2026.

Denali Therapeutics Inc. · FDA menyetujui Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA mencantumkan Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) sebagai persetujuan obat baru #8 tahun 2026 pada 2026-03-24: Untuk mengobati individu tertentu dengan sindrom Hunter (Mucopolysaccharidosis tipe II atau MPS II)

Zenas BioPharma berencana mengajukan BLA obexelimab untuk IgG4-RD pada Q2 2026

Setelah hasil positif Phase 3 INDIGO, Zenas kini memperkirakan akan mengajukan BLA ke FDA pada Q2 2026 dan MAA ke EMA pada H2 2026 untuk obexelimab pada IgG4-RD. Timeline pengajuan didasarkan pada uji registrasi yang memenuhi endpoint primer dan semua endpoint sekunder utama dengan signifikansi statistik tinggi.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA ditetapkan pada 5 April 2026

BLA untuk tividenofusp alfa memiliki tanggal target tindakan PDUFA pada 5 April 2026 di bawah jalur persetujuan yang dipercepat. Denali telah menetapkan kesiapan peluncuran komersial sebelum tanggal tersebut. Studi COMPASS Fase 2/3 yang sedang berlangsung diharapkan dapat memberikan bukti konfirmatori untuk pengajuan regulasi global.

Denali: FDA tetapkan PDUFA 5 April 2026 untuk BLA tividenofusp alfa

Dokumen menyatakan FDA telah menetapkan tanggal target aksi PDUFA 5 April 2026 untuk BLA tividenofusp alfa melalui jalur persetujuan dipercepat. Hal ini menetapkan timeline keputusan regulasi untuk peluncuran komersial potensial pertama terapi yang diaktifkan TV Denali.

Zenas melaporkan hasil topline positif Phase 3 INDIGO untuk obexelimab pada IgG4-RD

Uji coba Phase 3 INDIGO memenuhi titik akhir primer dengan penurunan risiko flare IgG4-RD sebesar 56% (HR 0.44, p=0.0005) dan keempat titik akhir sekunder utama. Zenas kini berencana mengajukan BLA ke FDA pada Q2 2026 dan MAA ke EMA pada H2 2026.

Royalty Pharma: FDA menyetujui MYQORZO (aficamten) milik Cytokinetics untuk oHCM

FDA menyetujui NDA untuk MYQORZO (aficamten) pada kardiomiopati hipertrofik obstruktif yang bergejala. Royalty Pharma kini memperoleh royalti 4,5% atas penjualan hingga $5 miliar dan 1% setelahnya, ditambah pembayaran kembali 1,9x atas modal yang ditarik sebesar $275 juta selama 10 tahun. Cytokinetics dapat menarik tambahan $175 juta dalam 12 bulan, yang akan memicu pembayaran kembali 1,9x lebih lanjut.

Denali Therapeutics Hari Investor 2025 – Timeline peluncuran franchise ETV

Presentasi Hari Investor 4 Des 2025 menyatakan bahwa pengajuan regulasi tividenofusp alfa (DNL310) sudah dekat dan peluncuran komersial direncanakan pada 2026, dengan peluncuran DNL126 (ETV:SGSH) ditargetkan untuk 2027. Timeline ini dan peluang pasar $1 B+ yang dinyatakan perusahaan untuk franchise ETV merupakan tonggak regulasi dan komersial utama yang diungkapkan dalam dokumen tersebut.

Denali: FDA tetapkan PDUFA 5 April 2026 untuk BLA tividenofusp alfa

Siaran pers mengungkapkan bahwa BLA Denali untuk persetujuan dipercepat tividenofusp alfa sedang ditinjau FDA dengan target tanggal tindakan PDUFA pada 5 April 2026. Perjanjian pendanaan royalti sebesar $275 juta bergantung pada persetujuan dipercepat FDA dan persetujuan EMA paling lambat 31 Desember 2029. Hal ini menetapkan garis waktu regulasi yang konkret untuk potensi persetujuan aset tersebut di AS.

Denali: FDA memperpanjang PDUFA tividenofusp alfa hingga 5 April 2026

FDA mengklasifikasikan pengajuan farmakologi klinis Denali yang diperbarui sebagai Amandemen Utama, memperpanjang tanggal target tindakan PDUFA untuk persetujuan dipercepat tividenofusp alfa pada MPS II selama tiga bulan dari 5 Januari 2026 menjadi 5 April 2026. Tidak ada data efikasi, keamanan, atau biomarker baru yang diminta; perpanjangan ini bersifat prosedural saja. Denali menyatakan bahwa amandemen tersebut tidak mengubah kesimpulan farmakologi klinis atau manfaat-risiko dari BLA.

Denali: FDA memperpanjang tanggal PDUFA untuk BLA tividenofusp alfa hingga 5 April 2026

FDA memperpanjang tanggal tindakan PDUFA untuk BLA Denali yang mencari persetujuan dipercepat tividenofusp alfa pada MPS II dari 5 Januari 2026 menjadi 5 April 2026. Perpanjangan ini dipicu oleh klasifikasi data farmakologi klinis yang diperbarui oleh lembaga sebagai Amandemen Utama terhadap aplikasi.