DNLI Denali Therapeutics

Denali menerima Penetapan Obat Yatim Piatu FDA untuk DNL593 pada FTD-GRN

FDA memberikan Penetapan Obat Yatim Piatu kepada DNL593 (PTV:PGRN) untuk FTD-GRN pada Agustus 2026. Penetapan ini menegaskan kebutuhan yang belum terpenuhi dan memberikan insentif regulasi untuk studi Fase 1/2 yang sedang berlangsung. Denali kini memperkirakan hasil studi pada 2027, diperbarui dari panduan sebelumnya akhir 2026.

Denali menjual PRV Penyakit Pediatrik Langka seharga $195 juta

Denali memonetisasi PRV yang diberikan setelah persetujuan akselerasi AVLAYAH. Hasil $195 juta akan mendanai pengembangan lebih lanjut pipeline TransportVehicle untuk penyakit penyimpanan lisosom dan penyakit neurodegeneratif. Tidak ada tonggak regulasi baru atau lini waktu yang diumumkan.

Denali: FDA menyetujui AVLAYAH (tividenofusp alfa) untuk sindrom Hunter

FDA memberikan persetujuan akselerasi untuk AVLAYAH untuk mengobati manifestasi neurologis sindrom Hunter pada pasien pediatrik ≥5 kg. Persetujuan ini menandai obat pertama yang menggunakan reseptor transferrin untuk melewati sawar darah-otak. Peluncuran komersial sedang berlangsung dengan pasien pertama yang diobati pada April 2026.

Denali Therapeutics Inc. · FDA menyetujui Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA mencantumkan Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) sebagai persetujuan obat baru #8 tahun 2026 pada 2026-03-24: Untuk mengobati individu tertentu dengan sindrom Hunter (Mucopolysaccharidosis tipe II atau MPS II)

Denali: tividenofusp alfa PDUFA ditetapkan pada 5 April 2026

BLA untuk tividenofusp alfa memiliki tanggal target tindakan PDUFA pada 5 April 2026 di bawah jalur persetujuan yang dipercepat. Denali telah menetapkan kesiapan peluncuran komersial sebelum tanggal tersebut. Studi COMPASS Fase 2/3 yang sedang berlangsung diharapkan dapat memberikan bukti konfirmatori untuk pengajuan regulasi global.

Denali: FDA tetapkan PDUFA 5 April 2026 untuk BLA tividenofusp alfa

Dokumen menyatakan FDA telah menetapkan tanggal target aksi PDUFA 5 April 2026 untuk BLA tividenofusp alfa melalui jalur persetujuan dipercepat. Hal ini menetapkan timeline keputusan regulasi untuk peluncuran komersial potensial pertama terapi yang diaktifkan TV Denali.

Denali Therapeutics Hari Investor 2025 – Timeline peluncuran franchise ETV

Presentasi Hari Investor 4 Des 2025 menyatakan bahwa pengajuan regulasi tividenofusp alfa (DNL310) sudah dekat dan peluncuran komersial direncanakan pada 2026, dengan peluncuran DNL126 (ETV:SGSH) ditargetkan untuk 2027. Timeline ini dan peluang pasar $1 B+ yang dinyatakan perusahaan untuk franchise ETV merupakan tonggak regulasi dan komersial utama yang diungkapkan dalam dokumen tersebut.

Denali: FDA tetapkan PDUFA 5 April 2026 untuk BLA tividenofusp alfa

Siaran pers mengungkapkan bahwa BLA Denali untuk persetujuan dipercepat tividenofusp alfa sedang ditinjau FDA dengan target tanggal tindakan PDUFA pada 5 April 2026. Perjanjian pendanaan royalti sebesar $275 juta bergantung pada persetujuan dipercepat FDA dan persetujuan EMA paling lambat 31 Desember 2029. Hal ini menetapkan garis waktu regulasi yang konkret untuk potensi persetujuan aset tersebut di AS.

Denali: FDA memperpanjang PDUFA tividenofusp alfa hingga 5 April 2026

FDA mengklasifikasikan pengajuan farmakologi klinis Denali yang diperbarui sebagai Amandemen Utama, memperpanjang tanggal target tindakan PDUFA untuk persetujuan dipercepat tividenofusp alfa pada MPS II selama tiga bulan dari 5 Januari 2026 menjadi 5 April 2026. Tidak ada data efikasi, keamanan, atau biomarker baru yang diminta; perpanjangan ini bersifat prosedural saja. Denali menyatakan bahwa amandemen tersebut tidak mengubah kesimpulan farmakologi klinis atau manfaat-risiko dari BLA.

Denali: FDA memperpanjang tanggal PDUFA untuk BLA tividenofusp alfa hingga 5 April 2026

FDA memperpanjang tanggal tindakan PDUFA untuk BLA Denali yang mencari persetujuan dipercepat tividenofusp alfa pada MPS II dari 5 Januari 2026 menjadi 5 April 2026. Perpanjangan ini dipicu oleh klasifikasi data farmakologi klinis yang diperbarui oleh lembaga sebagai Amandemen Utama terhadap aplikasi.