DYN Dyne Therapeutics

Dyne: FDA menerima BLA untuk z-rostudirsen; PDUFA ditetapkan pada 21 Jan 2027

FDA menerima BLA untuk z-rostudirsen dan memberikan Priority Review. Tanggal aksi target PDUFA kini 21 Januari 2027, menetapkan timeline regulasi yang tegas untuk potensi persetujuan di AS.

Dyne: FDA menerima BLA z-rostudirsen, tetapkan PDUFA 21 Jan 2027

FDA menerima BLA untuk z-rostudirsen (DYNE-251) pada DMD exon 51 skipping dan memberikan Priority Review. Tanggal aksi target PDUFA 21 Januari 2027 telah ditetapkan, selaras dengan timeline peluncuran perusahaan di AS yang direncanakan pada Q1 2027.

Dyne Therapeutics: FDA menerima BLA z-rostudirsen, tetapkan PDUFA 21 Jan 2027

FDA telah menerima BLA untuk z-rostudirsen dan memberikan Tinjauan Prioritas dengan tanggal tindakan target PDUFA pada 21 Januari 2027. Aplikasi ini mengajukan Persetujuan Dipercepat berdasarkan distrofin sebagai titik akhir pengganti, memposisikan perusahaan untuk peluncuran potensial di AS pada Q1 2027 jika disetujui.

Dyne menyelesaikan pendaftaran kohort REC ACHIEVE yang terdiri dari 71 peserta untuk z-basivarsen

Kohort ekspansi registrasi dari uji coba ACHIEVE Fase 1/2 kini telah sepenuhnya terdaftar dengan 71 peserta. Data topline dari kohort ini direncanakan pada Q1 2027 untuk mendukung potensi pengajuan BLA untuk Persetujuan Dipercepat AS pada Q3 2027.

Dyne memulai uji coba FORZETTO Fase 3 z-rostudirsen pada DMD

Dyne telah memulai uji coba konfirmatori FORZETTO Fase 3 global z-rostudirsen pada pria ambulasi dengan DMD yang dapat diobati exon 51. Studi 72 minggu yang dikontrol plasebo (n≈90) selaras dengan FDA dan dimaksudkan untuk mendukung konversi Accelerated Approval AS yang direncanakan menjadi persetujuan tradisional serta pengajuan di luar AS. Desain uji coba akan dipresentasikan di ICNMD pada Juli 2026.

Dyne Therapeutics: Pengajuan BLA z-rostudirsen sesuai jadwal untuk Q2 2026

Dyne menyelesaikan pertemuan pra-BLA positif dengan FDA dan tetap sesuai jadwal untuk mengajukan BLA guna Persetujuan Dipercepat AS atas z-rostudirsen pada DMD ekson 51 di Q2 2026. Perusahaan juga berencana memulai uji coba Fase 3 konfirmatori global di Q2 2026, dengan peluncuran potensial di AS ditargetkan untuk Q1 2027 dengan asumsi Tinjauan Prioritas dan persetujuan.

Dyne berencana mengajukan BLA Q2 2026 untuk z-rostudirsen pada DMD

Perusahaan mengumumkan bahwa mereka berada di jalur yang tepat untuk mengajukan BLA untuk Persetujuan Dipercepat AS atas z-rostudirsen pada Q2 2026, setelah hasil positif uji coba Fase 1/2 DELIVER. Peluncuran potensial di AS diproyeksikan untuk Q1 2027 dengan asumsi Tinjauan Prioritas dan persetujuan. Kohort ekspansi registrasi memenuhi titik akhir utamanya dengan ekspresi distrofin yang signifikan secara statistik dan menunjukkan peningkatan fungsional di semua enam titik akhir yang telah ditentukan sebelumnya.

Dyne Therapeutics: Uji Coba DELIVER Memenuhi Titik Akhir Primer dengan 5.46% Dystrophin

The Registrational Expansion Cohort memenuhi titik akhir primer dengan peningkatan dystrophin yang signifikan secara statistik menjadi 5.46% dari normal. Peningkatan fungsional diamati di seluruh enam titik akhir klinis yang telah ditentukan sebelumnya pada enam bulan, dengan fungsi paru-paru yang terjaga. Perusahaan tetap berada di jalur untuk mengajukan BLA untuk Persetujuan Dipercepat AS pada Q2 2026.